Novartis, nuovo farmaco contro la sclerosi multipla facilita le cure. Ma l'Ema lo sta revisionando dopo alcuni decessi

Redazione DottNet | 02/02/2012 15:26

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I pazienti con sclerosi multipla, in Italia sono circa 60.000, con una diagnosi ogni 4 ore, adesso hanno un'opzione terapeutica in piu'. Per la prima volta una pillola, la Fingolimod, puo' bloccare o quantomeno rallentare il decorso del loro male. Non solo, con la nuova pillola si semplifica di molto la cura, basta prenderne una al mattino. E si facilita l'aderenza stessa alle cure, non alta con le terapie oggi in uso che richiedono tutte una o piu' iniezioni al di'.

LA MALATTIA: la sclerosi multipla e' una patologia autoimmune in cui, cioe', il sistema immunitario va in tilt e attacca il sistema nervoso centrale, distruggendo le cellule che producono la mielina, cioe' la guaina isolante delle fibre nervose indispensabile al loro corretto funzionamento, e, a causa di processi infiammatori, danneggiando anche i neuroni stessi.

IL FARMACO Approvato da Aifa come farmaco innovativo, il fingolimod e' il capostipite di una nuova classe di farmaci selettivi, chiamati S1PR (Modulatori dei recettori della sfingosina 1-fosfato). Il farmaco intrappola i linfociti nelle loro 'stazioni', i linfonodi, impedendogli di andare a far danni al cervello. Inoltre, sia per i suoi potenti effetti anti-infiammatori sia per effetti neuroprotettivi non ancora chiariti, limita l'atrofia cerebrale e favorisce meccanismi endogeni di riparazione e rimielinizzazione, come il prolungamento della sopravvivenza degli oligodendrociti.

DISPONIBILITA' IN ITALIA: e' gia' disponibile in molte regioni italiane, mentre altre ancora stanno conducendo le procedure di approvazione a livello locale. Cio' nonostante, l'azienda ''ha gia' trasmesso all'Aifa la mappatura completa della disponibilita' della pillola a livello regionale, aggiornata in tempo reale'', ha detto Gaia Panina, direttore medico Novartis. I pazienti residenti nelle Regioni in cui il farmaco non e' attualmente prescrivibile presso i centri specializzati locali, comunque, parlando con il proprio clinico e con l'Aism potranno ottenere il farmaco con altre nodalita', qualora ovviamente sia per loro prescritto.

PER CHI E' INDICATO. In Usa Fingolimod ha indicazioni come farmaco di prima linea, mentre in Europa (e in Italia) ha due indicazioni: ''e' di prima linea per pazienti con malattia aggressiva'', spiega Giancarlo Comi dell'Universita' Vita-Salute San Raffaele di Milano, '''e di seconda linea per persone che non hanno risposto o non rispondono piu' adeguatamente all'interferone''.

IN FUTURO. Ad oggi non ci sono terapie veramente riparative, spiega Carlo Pozzilli, ordinario di Neurologia a La Sapienza di Roma, che possano far regredire il danno neurale gia' avvenuto, ''si parla di cellule staminali ma siamo ancora lontani dalla clinica, e ci sono gia' alcuni farmaci 'riparativi' in fase clinica di sperimentazione, ovvero molecole che favoriscono la produzione di nuova mielina e quindi la riparazione dei nervi lasciati scoperti dal danno''.

I controlli dell'Ema

Il farmaco  e' però finito sotto la lente dell'agenzia europea dei farmaci (Ema) che lo sta sottoponendo ad un'attenta revisione, dopo la notizia di un paziente statunitense morto meno di 24 ore dopo la prima dose. La causa esatta della morte non e' stata chiarita ma questo, insieme alla registrazione di segnalazioni di problemi cardiaci nelle persone che assumono fingolimod e' bastato per avviare una revisione. I risultati saranno pronti entro marzo.
La segnalazione, presente sul sito dell'Ema e dell'Aifa (l'agenzia italiana del farmaco) e' rimbalzata anche sul sito dell'Aism (l'associazione italiana sclerosi multipla). Oltre alla morte del paziente negli Stati Uniti, l'Ema sta vagliando anche altri sei decessi sospetti, tutti avevano iniziato il trattamento con fingolimod. Ulteriori segnalazioni includono tre decessi dovuti ad attacco cardiaco e uno dovuto ad interruzione del ritmo cardiaco. Non e' ancora chiaro se siano stati causati dal farmaco. Il Comitato Scientifico per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Ema ha raccomandato ai medici di aumentare il monitoraggio di coloro che assumono per la prima volta il farmaco. La funzionalita' cardiaca dovra' essere controllata costantemente mediante elettrocardiogramma per sei ore dopo aver ricevuto la prima dose, mentre la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca dovranno essere controllate ogni ora per sei ore dopo la prima dose.
Le persone che stanno assumendo il fingolimod (33.000 nel mondo) sono state invitate a segnalare immediatamente sintomi che potrebbero far pensare ad un problema cardiaco, come la presenza di dolore toracico, debolezza o vertigini.