Fibrosi cistica, la Fda approva un farmaco per una forma rara

Farmaci | Redazione DottNet | 06/02/2012 15:35

La Food and drug administration ha approvato un nuovo farmaco a base di ivacaftor per la cura di una rara forma di fibrosi cistica. E' indicato per i pazienti dai 6 anni in su, che presentano la mutazione G551D del gene cftr, come spiega lo stesso ente sul suo sito. Circa il 4% delle persone con questa malattia e' portatore di questa particolare mutazione. ''Il farmaco e' un eccellente esempio - spiega l'Fda - di 'medicina personalizzata', perche' e' pensato per pazienti con uno specifico profilo genetico''.

L'Fda ha approvato il farmaco in soli 3 mesi secondo il programma prioritario dell'agenzia (pensato per velocizzare l'esame dei farmaci, e che dura 6 mesi invece dei 10 standard, quando si tratta di farmaci che possono offrire un significativo miglioramento nelle terapie).  pazienti con la mutazione G551D dovranno prendere due volte al giorno la pillola insieme a cibi grassi, che aiutano la proteina prodotta dal gene cftr a funzionare meglio. Il farmaco e' efficace solo nei malati che presentano questa mutazione particolare, e non con altre. Tra gli effetti collaterali segnalati ci sono infiammazioni delle prime vie respiratorie, mal di testa e mal di stomaco, diarrea, eruzioni cutanee e vertigini.

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