Merito dell’Italia se in Europa si approverà la prima terapia genica

Redazione DottNet | 30/07/2012 22:08

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E' merito anche dell'Italia se la prima terapia genica del mondo occidentale sta per essere approvata in Europa. Lo sottolinea Assobiotec, l'associazione dei produttori di farmaci biotecnologici, commentando la raccomandazione fornita qualche giorno fa dall'Ema, l'autorita' regolatoria europea, per l'approvazione di Glybera per la cura di una rara malattia genetica che colpisce il pancreas e che può portare a un'infiammazione acuta dell'organo

. "Credo sia doveroso mettere in evidenza - spiega il presidente Alessandro Sidoli - il ruolo cruciale giocato dalla nostra Aifa nell'approvazione di questa terapia. Fondamentale infatti e' stata l'analisi dei dati elaborata dall'Ufficio di Assessment Europeo dell'Aifa, che ha portato l'Agenzia europea a concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio". Glybera e' stato valutato in collaborazione dal Comitato per le terapie avanzate (Cat) e dal Chmp dell'Ema (per l'Italia il direttore dell'AIFA, Luca Pani e da Daniela Melchiorri). La procedura si era conclusa inizialmente nel giugno 2011 con un parere negativo di entrambi i Comitati. L'Italia, infatti, come previsto dalla normativa, ha redatto un parere divergente rispetto all'opinione espressa dai due Comitati, esprimendosi con forti motivazioni tecnico-scientifiche in opposizione all'iniziale parere negativo. Il nostro Paese ha poi partecipato al processo di riesame fornendo l'analisi dell'Ufficio di Assessment Europeo. Gli esperti italiani all'interno del CHMP erano convinti che non si potessero privare i pazienti di una possibilità di cura per assenza dei requisiti di popolazione, cioe' di un numero superiore di malati, previsto dallo studio ma che, trattandosi di una malattia rara, e di un meccanismo d'azione complesso della terapia, difficilmente sarebbe stato raggiunto. Grazie all'intervento italiano si e' quindi arrivati a un compromesso: l'Ema ha raccomandato un'autorizzazione all'immissione in commercio "in circostanze eccezionali", subordinata quindi ad uno stretto monitoraggio di tutti i pazienti trattati allo scopo di permettere l'accesso alla terapia genica e di assicurare allo stesso tempo stringenti misure di valutazione dell'efficacia e della sicurezza del farmaco nel singolo paziente.