Shire finanzia Telethon per nuove terapie contro le malattie genetiche rare

Redazione DottNet | 24/10/2012 20:28

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Rendere disponibili terapie efficaci ai pazienti affetti da malattie genetiche rare: e' questo l'obiettivo di un accordo firmato oggi a Napoli fra Telethon e la multinazionale del farmaco Shire che con 17,5 milioni di euro sosterra' le ricerche dell'Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) diretto da Andrea Ballabio. Alla firma era presente anche il presidente di Telethon, Luca Cordero di Montezemolo.

L'azienda, specializzata nel trattamento di malattie genetiche rare si e' impegnata a sostenere per cinque anni le ricerche del Tigem. In particolare, grazie al sostegno economico di Shire, sottolinea Telethon, i ricercatori del Tigem continueranno a condurre in maniera indipendente la propria ricerca per sviluppare approcci di terapia genica o farmacologica su malattie neurodegenerative e da accumulo lisosomiale. Queste ultime sono malattie causate dal malfunzionamento degli organelli cellulari deputati allo smaltimento dei rifiuti (chiamati) e che provocano, per esempio, ritardo dello sviluppo, e disturbi del movimento. Inoltre, grazie all'accordo, il Tigem avra' anche le risorse per effettuare investimenti in termini sia strutturali che di nuovo personale di ricerca. L'accordo finanzia ricerca di base e i risultati piu' interessanti potranno successivamente essere rilevati dall'azienda che ne garantira' lo sfruttamento per sviluppare terapie efficaci da rendere disponibili ai pazienti. Per il direttore del Tigem, Andrea Ballabio, e il direttore generale di Telethon, Francesca Pasinelli, l'accordo e' un ''grande riconoscimento per l'Italia e per il Sud, e dimostra che la nostra ricerca e' considerata competitiva ed e' in grado di competere a livello internazionale''. L'accordo nasce dai risultati conseguiti negli anni dai ricercatori del Tigem che riguardano principalmente la comprensione del processo di smaltimento cellulare dei 'rifiuti', ossia delle sostanze tossiche e la messa a punto di metodi per la terapia genica. La possibilita' di sfruttare questi risultati per contrastare i meccanismi alla base di diverse patologie genetiche rare, ha destato l'interesse di Shire. ''Vivo apprezzamento per l'iniziativa'' e' stato espresso dal presidente della Repubblica Giorgio Napolitano in un messaggio a Telethon. ''Come azienda leader nel settore delle malattie rare - osserva Philip Vickers, direttore Ricerca e sviluppo di Shire - la partnership con la Fondazione Telethon e' un'ottima occasione per rinsaldare la nostra posizione in questo ambito e per collaborare in modo proficuo con il mondo della ricerca accademica''.

Nato nel 1994, l'Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) ha sede a Napoli e ha come obiettivo la comprensione dei meccanismi alla base delle malattie genetiche rare e lo sviluppo di strategie efficaci per la prevenzione e la cura di queste gravi malattie. Diretto da Andrea Ballabio, conta 195 persone tra ricercatori, borsisti, studenti, ospiti, personale tecnico e amministrativo. Tredici sono i gruppi di ricerca indipendenti, focalizzati su cinque filoni di studio: dalle malattie genetiche oculari dovute alla degenerazione delle cellule nervose, alle malattie da accumulo lisosomiale, causate dal malfunzionamento degli organelli cellulari deputati allo smaltimento dei rifiuti (lisosomi), fino alle malattie genetiche del fegato. Dal 1994 i ricercatori del Tigem hanno portato avanti 113 progetti di ricerca finanziati da Telethon, per un totale di oltre 50 milioni di euro di fondi investiti. Nell'anno in corso, il 77% dei fondi (oltre 9 milioni di euro) e' stato ottenuto grazie a fondi esterni. Fra i finanziatori vi sono agenzie quali l'Unione europea, i National Institutes of Health degli Stati Uniti, la Fondazione europea di biologia molecolare (Embo), il Consiglio europeo della ricerca (European Research Council, Erc). Il Tigem e' anche attivamente impegnato nell'alta formazione: offre infatti quattro programmi di dottorato in collaborazione con la Open University, con la Scuola europea di medicina molecolare, con l'universita' Federico II di Napoli e con la Seconda Universita' di Napoli. Inoltre, dalla fine del 2010 il direttore Andrea Ballabio, e' stato chiamato dal Texas Children's Hospital di Houston a dirigere un laboratorio Telethon dedicato allo studio delle malattie genetiche da accumulo lisosomiale, fortemente voluto, e finanziato, da un'associazione americana di pazienti, la Batten Disease Foundation.