Dompè: la molecola Reparixin diventa farmaco orfano

Redazione DottNet | 25/10/2012 16:09

Sia la Fda, l'ente americano di controllo sui farmaci sia l'Ema, l'agenzia europea del farmaco hanno riconosciuto la designazione di 'farmaco orfano' alla molecola reparixin, frutto della ricerca italiana per migliorare l'efficacia del trapianto delle isole pancreatiche nei pazienti affetti da diabete di tipo 1. Lo ha reso noto l'azienda farmaceutica dai cui laboratori e' uscito il principio attivo, la Dompe', annunciando l'inizio dello studio clinico di fase III sulla molecola.

Studio che sara' condotto in 7 Paesi e 10 centri in Europa e Stati Uniti. E' previsto l'arruolamento di circa 60 pazienti, ovvero meta' dei pazienti sottoposti, nel mondo, a trapianto di isole pancreatiche. Lo studio valutera' l'efficacia del farmaco nel migliorare l'efficienza del trapianto di isole, proteggendo la sopravvivenza e la funzionalita' delle cellule trapiantate. Non solo. Sara' valutata anche la capacita' del farmaco di aumentare la percentuale dei pazienti in grado di raggiungere la insulino indipendenza e di garantire il controllo della glicemia.  La designazione di 'farmaco orfano', per i principi attivi che hanno difficolta' ad essere immessi sul mercato a causa della domanda insufficiente a coprire i costi di produzione, comporta alcuni vantaggi, fra cui quello riconosciuto dalla Fda che da' l'autorizzazione alla commercializzazione esclusiva del prodotto per sette anni. Il diabete di tipo I, che colpisce in Italia circa 250mila Pazienti con 5mila nuovi casi rilevati ogni anno, e' la piu' diffusa tra le malattie croniche pediatriche, e porta ad una rapida distruzione delle cellule pancreatiche che producono insulina a causa di un'anomala reazione del sistema immunitario, rendendo cosi' necessaria la somministrazione esterna dell' insulina per il controllo della glicemia. Il trapianto di isole ha ottenuto negli ultimi 10 anni un impressionante miglioramento dei risultati, potendo essere riconosciuto ora come un'opzione terapeutica in particolari sottogruppi di pazienti. Nel prossimo futuro e' presumibile un ulteriore miglioramento della sua efficacia.

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