Via libera al Glybera, il primo farmaco che corregge un difetto genico

Farmaci | Redazione DottNet | 05/11/2012 10:48

E' una decisione storica quella presa dalla Commissione Ue che ha dato il via libera per l'uso commerciale del primo farmaco che corregge un difetto genetico. Il medicinale si chiama Glybera e ha la sua applicazione per la terapia di una malattia rara nella quale il malato non ha un enzima che permette di digerire i grassi. In uno o due soggetti su un milione il gene che produce l'enzima non funziona e costringe il paziente ad una dieta con appena il 20% dei grassi necessari.

Nei casi piu' gravi, per cui e' stato approvato, i pazienti soffrono di pancreatiti ricorrenti. La terapia, sviluppata dall'azienda UniQure utilizza un virus che infetta le cellule muscolari portando in esse una copia funzionante del gene (lipoprotein lipasi) necessario alla formazione dei grassi. Il via libera al farmaco avviene 20 anni dopo l'esecuzione in Italia del primo trapianto genico in Ue: allora grazie alla collaborazione dell'ematologo Claudio Bordignon dell'Istituto San Raffaele di Milano e il professor Alberto Ugazio direttore della clinica pediatrica di Brescia si effettuo' la prima sostituzione genica nelle cellule immunitarie di un bambino di 3 anni affetto da deficienza dell'enzima Ada, che costringeva il piccolo a vivere in un ambiente sterile. Allora la tecnica consisteva nella sostituzione in laboratorio del gene difettoso in alcune cellule, la loro coltivazione e del trapianto di esse nel midollo del bambino. Oggi la novita', per una malattia completamente diversa, e' un farmaco.  A rendere estremamente caute le agenzie di tutto il mondo per l'approvazione del medicinale, fatta eccezione per la Cina e pochi altri paesi dove altre terapie geniche sono state gia' approvate, sono i possibili rischi legati all'uso di questi farmaci. Infatti per portare il gene all'interno delle cellule si utilizza un virus, che in qualche caso puo' dare reazioni molto gravi. ''L'approvazione finale di Glybera - spiega l'amministratore delegato di UniQure Lorn Aldag - segna un importante progresso verso la disponibilita' di cure in avanzata fase di sperimentazione non solo per questa malattia ma anche per altre malattie rare''. Si attendono a ruota altre approvazioni per medicinali simili che sono l'unica speranza per molte patologie.

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