Addio ai farmaci orfani nell’oncologia pediatrica: allo studio nuovi prodotti

Redazione DottNet | 28/02/2013 15:36

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Le molecole efficaci nel trattamento di alcune malattie rare, ovvero i farmaci orfani, che l'industria reputa però poco remunerative perché la loro domanda è insufficiente a coprire i costi di produzione e fornitura, presto saranno solo un ricordo. Almeno nel campo dell'oncologia pediatrica. "Oggi questo settore sta vivendo un vero 'Rinascimento' con grandi prospettive di sviluppo", afferma Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di onco-ematologia pediatrica del Bambino Gesu' di Roma, in occasione della Giornata mondiale della malattie rare.

 "E in un futuro molto breve i tumori dei bambini saranno sempre piu' curabili - aggiunge - in media guarisce il 75% dei piccoli pazienti. E in alcune malattie, come la leucemia linfoblastica acuta che e' anche la piu' diffusa, le percentuali di guarigione arrivano fino al 90%"."Questo e' un periodo ricco di prospettive per lo sviluppo di nuovi farmaci, ci sono innovativi composti in fase di sperimentazione in Italia e al Bambino Gesu' - spiega l'esperto - grazie soprattutto alla nuova normativa europea sul farmaco che di fatto ha reso negli ultimissimi anni piu' appetibile per l'industria gli investimenti e gli sforzi in questo comparto di nicchia. Ci sono ottimi risultati su diverse molecole".  La nuova normativa sul farmaco introdotta dalla Commissione europea prevede che per qualsiasi molecola brevettata o in fase di sperimentazione uno strumento innovativo: i Piani di indagine pediatrica (Pip). Ovvero incentivi per far si' che non solo i nuovi farmaci, ma anche quelli gia' sul mercato possano essere ricalibrati per l'impiego pediatrico. A cominciare dai medicinali ancora sotto brevetto per arrivare fino a quelli non piu' protetti dallo stesso. "Con l'obbligo di ricerca pediatrica per ogni nuovo farmaco sviluppato per gli adulti con un potenziale uso per i bambini", precisa Locatelli.  Oltre alla proroga semestrale del brevetto, le imprese che otterranno l'Autorizzazione all'immissione in commercio (Aic), potranno veder allungare di due anni l'esclusiva di dieci anni gia' prevista per i farmaci pediatrici 'orfani'. Il testo Ue prevede per le aziende anche una consulenza scientifica gratuita da parte dell'Emea, l'Agenzia europea dei medicinali.  "Tutto questo - sottolinea Locatelli - si sta traducendo gia' oggi in un maggior numero di sperimentazioni e di possibili efficaci trattamenti all'orizzonte. In piu' e' nato un network di eccellenze nel campo delle malattie pediatriche, il Consorzio Itcc (Innovative Teraphies for Childhood Cancer), che ha come missione quella di sviluppare e validare i trattamenti innovativi nell'ambito dei tumori pediatrici. Oggi conta 43 centri europei, tra questi 6 sono italiani compreso il Bambino Gesu', e fornisce un contesto al quale le aziende possono rivolgersi per identificare i centri interessati a sviluppare nuove molecole. "Una della malattie rare dove abbiamo gia' dei risultati con alcune nuove molecole e' la leucemia linfoblastiche acuta - sottolinea lo specialista - che ogni anno colpisce in Italia 60-70 bambini. Quando con questi piccoli pazienti falliscono anche i trattamenti piu' consolidati, sono elegibili per queste terapie innovative. Ad esempio - aggiunge - in questo periodo abbiamo una molecola promettente, che rischia di essere una pietra miliare nel campo dell' immunoterapia, un anticorpo monoclonale che distrugge con grande efficienza le cellule cancerose".  Ma non finisce qui. Al Bambino Gesu' il 'Rinascimento' per i farmaci orfani va anche oltre. "Abbiamo allo studio un altro anticorpo monoclonale coniugato questa volta ad un chemioterapico che contrasta i linfomi di Hodgkin. Siamo gia' in una fase avanzata di sperimentazione e la nostra struttura ha il piu' alto reclutamento al mondo. Infine - conclude - abbiamo un altro farmaco che ci sta ritagliando un spazio importante questa volta non per una forma tumorale, ma in una forma ematologica di neoplasia, in cui le piastrine sono distrutte con un meccanismo immunomediato".

fonte: interna