Autismo, un farmaco dà nuove speranze

Redazione DottNet | 12/05/2013 10:47

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Si comincia a intravedere all'orizzonte un farmaco che aiuti le persone colpite da autismo, aiutandole a combattere il sintomo cardine del disturbo autistico, le difficolta' relazionali

Si chiama 'STX209' o arbaclofene ed ha passato con successo la seconda fase di sperimentazione clinica, i cui risultati sono stati annunciati all'International Meeting for Autism Research (IMFAR) tenutosi a San Sebastian (Spagna) da Jeremy Veenstra, docente di psichiatria pediatrica e farmacologia alla Vanderbilt University. ''Si tratta di risultati importanti che incoraggiano a proseguire nelle sperimentazioni su un numero piu' ampio di pazienti in un trial di fase III multicentrico'' - commenta Antonio Persico, neuropsichiatra infantile dell'Universita' Campus Bio-Medico di Roma esperto di autismo, che era presente al convegno spagnolo ed ha quindi ascoltato dal vivo i risultati resi noti dalla farmaceutica Usa Seaside Therapeutics, i primi risultati della piu' grande sperimentazione clinica mai eseguita su pazienti autistici. L'arbaclofene, spiega Persico, e' un farmaco sperimentale che e' stato inizialmente studiato per la sindrome dell'X fragile, spesso associata a disturbo dello spettro autistico. Agisce come antagonista di alcuni recettori del sistema nervoso, riducendo l'eccesso di attivita' neurale che e' un segno distintivo dell'autismo. Il farmaco e' stato testato su 150 pazienti, spiega Persico, per 12 settimane, e non si sono evidenziati particolari problemi tossicologici; inoltre si e' mostrata una qualche evidenza di efficacia terapeutica, aspetti che insieme incoraggiano a passare allo stadio III di sperimentazione. Gli esperti hanno osservato miglioramenti sia utilizzando la scala 'Clinical Global Impression' (CGI), usata per valutare le condizioni psichiche globali del paziente; sia sulla scala 'Vineland II Socialization' che misura la funzione sociale. ''L'impressione generale e' quella di miglioramento - spiega Persico - i pazienti trattati vengono visti piu' svegli in un contesto sociale, appaiono piu' a contatto con il mondo esterno e sembrano piu' facili da agganciare per coinvolgerli in terapie''. ''Se il risultato venisse confermato nella successiva fase di sperimentazione - precisa Persico - sarebbe il primo farmaco con efficacia sui sintomi nucleari dell'autismo (i sintomi cardine legati alla chiusura sociale); infatti i farmaci oggi a disposizione agiscono solo su sintomi associati (ad esempio irritabilita', autoaggressivita' etc) mentre questo farmaco sembra avere efficacia nell'ambito della socializzazione''. Ma bisogna attendere i prossimi test clinici: e' la prima volta che se ne parla e questi sono i primissimi dati presentati, conclude Persico.
 

fonte: società neuropsichiatria