In arrivo nuovi farmaci per malattie rare

Redazione DottNet | 16/02/2014 11:10

Carcinoma midollare della tiroide, tumori ipofisari Acth come la malattia di Cushing, ipofosfatasia, ipoparatiroidismo, la malattia di Gaucher. Cinque malattie endocrino-metaboliche rare per le quali gli esperti hanno scoperto nuove cure farmacologiche. I nuovi farmaci saranno presentati il 26 febbraio prossimo a Roma in occasione del convegno 'Le nuove scoperte per la cura delle malattie orfane in endocrinologia'.

Nel dettaglio, per quanto riguarda il carcinoma midollare della tiroide, il nuovo farmaco riconosce un cogene che viene sviluppato da questi tumori. Per la malattia di Cushing, tumore che si sviluppa nell'ipofisi, il nuovo farmaco è in grado di riconoscere e bloccare i ricettori della somatostatina. Per la cura all'ipofosfatasia, caratterizzata da un difetto di mineralizzazione delle ossa e dei, il medicinale scoperto sostituisce un enzima. Per quanto riguarda l'ipoparatiroidismo è stato scoperto un ormone paratiroideo. Trovato anche l'enzima la cui assenza provoca un accumulo dei mucopolisaccaridi nella malattia di Gaucher. Tra gli interventi previsti al convegno, quello di Maria Luisa Brandi, medico dell'ospedale fiorentino di Careggi e direttore dell'associazione no profit Firmo, dedicata alla prevenzione e alla cura delle malattie dello scheletro.

Fonte: ansa 

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