La proteina da 5 miliardi e il futuro dello sviluppo dei farmaci

Adesso, solo per ipotesi, consideriamo una nuova serie di variabili. Il tempo medio per portare il nuovo modello di automobile dal tavolo del progettista al concessionario oscilla tra i 12 e i 13 anni; solo 1 o 2 prototipi ogni 10.000 superano con successo i necessari test; gli investimenti che servono a far sì che la ricerca si traduca in un mezzo di trasporto sfiorano i 5 miliardi di dollari (per singolo modello). Sulla base di questi elementi, che valore dareste ad un’automobile costruita così? Questi numeri, in realtà, non si riferiscono all’industria automobilistica ma a quella farmaceutica nella scoperta di nuove molecole e al complesso processo che permette di portare nuovi farmaci efficaci e sicuri ai pazienti. Ashutosh Jogalekar, dalle pagine di Scientific American, ha ripercorso la strada lunga e impervia che collega la scoperta di una molecola attiva alla commercializzazione di un farmaco. I farmaci sono costosi, secondo Jogalekar, perché arrivare alla scoperta di un nuovo medicinale dal punto di vista scientifico è enormemente difficile e richiede molti anni di applicazione. Si tratta di un’attività ad altissimo coefficiente di difficoltà in cui il tasso di fallimento si aggira intorno al 95% e tutto per la difficoltà di scovare e influenzare, ad esempio, il comportamento della proteina “giusta”. Numerose malattie sono causate dall’alterata produzione di proteine coinvolte in varie funzioni cellulari e i farmaci agiscono anche legandosi alle proteine, modificandone la funzione, ma è difficile scoprire esattamente quali proteine siano coinvolte direttamente in una determinata malattia. Servono numerose indagini e sperimentazioni per verificare se una proteina è tra le principali cause di una patologia. Nel caso in cui una di esse venga individuata, non è poi scontato che possa effettivamente legarsi a una piccola molecola sintetica o magari di origine biotecnologica ed essere modulata e controllata dal farmaco. È arduo individuare una proteina anche dopo aver passato al vaglio milioni di molecole, naturali o artificiali e, una volta superata questa fase, bisogna poi procedere per tentativi al fine di trasformarla in un farmaco efficace, che abbia il giusto rapporto idrofobia/idrofilia per entrare nelle cellule e che sia in grado di contrastare l’attività di quei sistemi, sempre proteici, che lavorano nella parete cellulare specificatamente per tenere lontani composti estranei. Insomma, potremmo dire che il principale ostacolo, nel campo della ricerca farmaceutica è la complessità della biologia umana, risultato di milioni di anni di evoluzione. Anche se nell’ultimo secolo abbiamo assistito a grandi progressi nel campo della biologia, della chimica e della medicina, la strada da percorrere per garantire ai pazienti farmaci sempre efficaci che abbiano pochi effetti collaterali è ancora lunga.

Luca Pani*

direttore generale Aifa
 

https://blogs.scientificamerican.com/the-curious-wavefunction/2014/01/06/why-drugs-are-expensive-its-the-science-stupid/

https://blogs.scientificamerican.com/the-curious-wavefunction/2014/01/07/why-drug-discovery-is-hard-part-2-where-do-drugs-come-from/

https://blogs.scientificamerican.com/the-curious-wavefunction/2014/01/10/why-drug-discovery-is-hard-part-3-vacuum-cleaners-that-make-sir-james-weep/

https://www.efpia.eu/uploads/Figures_Key_Data_2013.pdf

https://www.youtube.com/watch?feature=player_embedded&v=70ua-1e9YN0

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