Chiesi: in commercio il primo farmaco al mondo su terapia genica

Redazione DottNet | 06/11/2014 17:41

Arriva in commercio il primo farmaco basato sulla terapia genica: è un caso finora unico al mondo, ed è stato realizzato dall'azienda farmaceutica italiana Chiesi. La molecola è la prima cura disponibile per una malattia estremamente rara: il deficit di lipoproteina lipasi (Lpld), che conta meno di 1.000 pazienti in tutta Europa, e circa 60-90 in Italia.

La Lpld provoca nei malati un grave squilibrio degli acidi grassi, arrivando a danneggiare gli organi e in particolare a provocare delle pancreatiti acute, che possono anche portare a morte. Il nuovo farmaco, sviluppato in partnership con UniQure, è già stato approvato dall'Agenzia europea del farmaco; è da alcuni giorni disponibile in Germania, mentre in Italia è già stata avviata la fase di negoziazione per la messa in commercio.

E' stato inoltre istituito dall'azienda il primo Registro ufficiale dei malati con Lpld, che seguirà ciascuna persona per almeno 15 anni: questo permetterà di raccogliere maggiori informazioni sulla patologia, così rara che in Italia si verifica un nuovo caso ogni 2-3 anni

 

fonte: Chiesi

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