Terapia genica, l'Italia è prima nel mondo

Redazione DottNet | 10/12/2008 20:04

L'Italia è il primo Paese al mondo per i risultati ottenuti nella terapia genica, con 12 bambini curati da un deficit ereditario del sistema immunitario. Il primato, raggiunto dall'Istituto Telethon per la Terapia Genica (Tiget) presso il San Raffaele di Milano, è ufficiale con l'imminente pubblicazione sul New England Journal of Medicine dei risultati sui primi nove bambini che hanno potuto lasciare la ''bolla'' che li isolava dal mondo e vivere in modo normale.

 La malattia di cui soffrivano, chiamata Ada-Scid, azzerava infatti le difese immunitaria esponendo i bambini ad ogni tipo di infezione. L'annuncio è stato dato a Roma, nella presentazione della maratona televisiva Telethon che ha preso il via venerdì 12 sulle reti Rai e che si concluderà domenica 14 dicembre. ''La terapia genica entra nell'ufficialità della medicina'', dice Alessandro Aiuti, che ha condotto la sperimentazione insieme a Maria Grazia Roncarolo, rimasta bloccata a Milano dalla neve. ''La pubblicazione sul New England Journal of Medicine è il marchio di fabbrica con cui la terapia genica riconosce questa terapia come valida, efficace e sicura'', rileva Aiuti.''Il primo bambino curato, Valerio, oggi ha nove anni e mezzo e ha una vita normale'', ha detto Aiuti. I genitori di Valerio, presenti alla conferenza stampa, sono entusiasti dei risultati: ''bisogna essere fiduciosi nella ricerca - dicono Pino e Cinzia - e avere nuove speranze per una terapia che, nel nostro caso, ha aiutato una famiglia. La nostra grande soddisfazione è sapere che ormai malattie come quella che aveva Valerio adesso di combattono con nuove armi''. Perchè la terapia genica esca dalla fase sperimentale bisogna attendere siano pubblicati i dati relativi agli altri tre bambini trattati e che sia completato così il periodo di osservazione su tutti e 12 i bambini trattati con la terapia genica contro la Ada-Scid. Attesa anche l'approvazione della terapia genica contro la Ada-Scid da parte dell'Agenzia europea per il controllo sui farmaci (Emea). ''Abbiamo presentato la domanda nel 2005 - spiega Aiuti - e saranno necessari ancora due anni per la registrazione''. Intanto in Italia è cominciata la produzione del vettore necessario a introdurre nelle cellule il gene sano per correggere il difetto genetico. Lo sta facendo la società di biotecnologie del San Raffaele, la Molmed. Dopo il successo sui bambini nati senza difese immunitarie, la ricerca Telethon sta puntando a utilizzare la terapia genica contro altre malattie. Nell'Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) sono stati trattati i primi casi di una forma di cecità ereditaria chiamata amaurosi congenita di Leber. Inoltre sono vicini i primi test clinici per la cura un deficit del sistema nervoso, la leucodistrofia metacromatica, e di una malattia ereditaria del sistema immunitario, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Si comincia poi a lavorare su talassemia ed emofilia, mentre i passi successivi potrebbero riguardare altre malattie rare, come malattie da accumulo, mucopolisaccaridosi e la malattia granulomatosa cronica.

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