Fibrosi cistica, nuovo farmaco autorizzato per 100 pazienti

Redazione DottNet | 06/05/2015 15:07

Per oltre cento pazienti italiani affetti da fibrosi cistica si apre una nuova prospettiva: è disponibile il primo farmaco in grado di agire sulle cause della malattia e non solo sui sintomi. Vertex Pharmaceuticals (Italia) Srl annuncia in una nota che l'Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) ha approvato ivacaftor per i pazienti italiani affetti da fibrosi cistica, di età pari o superiore ai 6 anni che abbiano specifiche mutazioni di 'gating' (classe III) nel gene CFTR, poco più di cento persone

"Si tratta di un momento chiave, molto atteso dai malati, dalle loro famiglie e dagli operatori sanitari- spiega Carlo Castellani, presidente della Società Italiana Fibrosi Cistica- si apre ora una doverosa fase di monitoraggio dei risultati che otterremo. Ci auguriamo che nuove terapie siano presto disponibili per i pazienti che, non avendo le mutazioni su cui agisce ivacaftor, non possono per ora accedere a questo trattamento.""Il farmaco e' già utilizzato presso il nostro centro con procedura di uso compassionevole- precisa Baroukh Maurice Assael, Direttore del Centro Fibrosi Cistica dell'Azienda Ospedaliera di Verona - abbiamo ottenuto risposte cliniche rapide e durature in termini di migliore nutrizione, aumento di peso, miglioramento della funzione respiratoria, riduzione del fabbisogno di ossigeno, riduzione del fabbisogno di altre terapie". Al farmaco è stata attribuita la classe 'A' di rimborsabilità e la qualifica di 'innovazione terapeutica importante.

 

fonte: aifa