Roche riceve la Breakthrough Therapy Designation per tocilizumab

40 presentazioni in oltre 7 patologie autoimmuni, inclusi i risultati di tocilizumab nell’artrite reumatoide precoce e nella sclerosi sistemica (SSc) – una patologia potenzialmente fatale con opzioni di cura limitate.[1]

• Tocilizumab in monoterapia e in combinazione ha quasi raddoppiato i tassi di remissione sostenuta in pazienti con artrite reumatoide precoce [1]
• Cinque anni di efficacia prolungata di tocilizumab dimostrati in bambini affetti da artrite idiopatica giovanile sistemica [2]
• Avviato uno studio clinico globale di fase 3 nella sclerosi sistemica, una malattia potenzialmente mortale con opzioni terapeutiche limitate [3,4] 

Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso lo status di Breakthrough Therapy Designation (BTD - designazione di terapia fortemente innovativa) a tocilizumab per la sclerosi sistemica (SSc).

Tale designazione è stata concepita al fine di accelerare lo sviluppo e la valutazione di medicinali destinati a curare patologie gravi e contribuire a garantirne l'accesso da parte dei pazienti nel più breve tempo possibile. Roche ha anche avviato uno studio globale di fase 3 nella SSc (NCT02453256).

Inoltre, nuovi dati emersi dagli studi U-ACT-EARLY e TENDER condotti su pazienti con artrite reumatoide (AR) precoce [1] e artrite idiopatica giovanile sistemica (AIGs) [2], rispettivamente, nonché i risultati dello studio faSScinate di fase 2 nella SSc [5] saranno presentati questa settimana al European League Against Rheumatism (EULAR 2015), Roma, 10-13 giugno.

"Più di 500.000 persone in tutto il mondo hanno tratto beneficio dal trattamento con tocilizumab da quando il farmaco è stato approvato per la prima volta oltre un decennio fa. L'ampiezza dei risultati dei nostri studi all'EULAR, che variano dall'artrite in adulti e bambini a un raro disturbo infiammatorio, sottolinea il nostro impegno volto ad aiutare le persone affette da malattie autoimmuni debilitanti", ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. "Questi nuovi dati dimostrano ulteriormente l'efficacia e la sicurezza di tocilizumab in diverse malattie, compreso l'uso del farmaco come monoterapia nell'AR precoce".

Tocilizumab nell'AR precoce

Tocilizumab ha dimostrato di fornire ai pazienti con AR una protezione dal danno articolare e di aiutarli ad ottenere una migliore qualità della vita.[6,7] La ricerca clinica ha dimostrato che un trattamento efficace durante la fase precoce della malattia può prevenire i danni irreversibili alle articolazioni e la disabilità a lungo termine.[8,9] Nei pazienti che avevano ricevuto la diagnosi meno di un anno prima dell'arruolamento allo studio senza alcuna precedente terapia modificante la malattia all'anamnesi, Tocilizumab ha quasi raddoppiato i tassi di remissione sostenuta (SR) con risultati comparabili come monoterapia e in combinazione. I tassi di SR erano dell'84% per Tocilizumab in monoterapia, dell'86% per Tocilizumab+metotressato (MTX) e del 44% per MTX in monoterapia.[1] Il tempo mediano alla SR è stato osservato in poco più di due mesi: 9,9 settimane per Tocilizumab + MTX e 12,7 settimane per Tocilizumab in monoterapia (i risultati di MTX in monoterapia non erano misurabili).[1] Il profilo di sicurezza è stato comparabile con i dati riportati precedentemente.[1] I risultati completi dello studio U-ACT-EARLY saranno descritti in una presentazione orale all'EULAR 2015 (OP0033; data della presentazione: giovedì 11 giugno 2015)[1]

Tocilizumab nell'artrite idiopatica giovanile sistemica (AIGs)

L'artrite idiopatica giovanile (AIG) colpisce circa 100 bambini su 100.000,[10] di cui la AIGs, una forma grave e rara di artrite dell'infanzia, rappresenta il 10-20 per cento.[11] Lo studio di fase 3 TENDER ha dimostrato che il 97% dei pazienti ha ottenuto il 30% di miglioramento dei sintomi della malattia (AIG ACR30) e il 64% ha ottenuto un miglioramento del 90% (AIG ACR90).[2] L'efficacia di Tocilizumab è stata mantenuta fino alla settimana 260 (4,9 anni) senza alcuna variazione del profilo di sicurezza osservato.[2] I risultati completi saranno presentati come una presentazione di poster all'EULAR 2015 (numero di abstract: THU0508; data della presentazione: giovedì 11 giugno 2015).[2] Tocilizumab è l'unico agente approvato per il trattamento sia della AIGs , sia dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare (AIGp) in pazienti di età pari o superiore a due anni.[12]

Tocilizumab nella sclerosi sistemica (SSc)

La SSc è un disturbo cronico, raro, caratterizzato da anomalie dei vasi sanguigni, nonché da alterazioni degenerative e cicatricizzazione della cute, delle articolazioni e degli organi interni.[13] L'incidenza della SSc è difficile da misurare, ma si stima che colpisca circa 2,5 milioni di persone nel mondo, e presenta la mortalità più elevata di qualsiasi altra malattia reumatica.[3,14] Tocilizumab ha ottenuto lo status di BTD da parte della FDA sulla base dei dati dello studio di fase 2 faSScinate. I dati di faSScinate su 48 settimane saranno descritti in una presentazione orale all'EULAR 2015 (OPOP0054; data della presentazione: giovedì 11 giugno 2015).[5] Sebbene non si sia raggiunto l'endpoint primario di miglioramento nell'ispessimento della pelle a 24 settimane, valutato in base al punteggio Rodnan, si è osservata una tendenza significativa. In questa seconda parte dello studio, si è avuto un miglioramento continuo nell'ispessimento della pelle tra le settimane 24 e 48.[5] Il profilo degli eventi avversi globale è risultato paragonabile fra entrambi i gruppi. [5]  La portata e la  gravità dell'ispessimento della pelle sono correlate a peggioramento della malattia, incremento della disabilità e riduzione della sopravvivenza.[15,16]  Sulla base di questi risultati di fase 2 e della necessità incolmata dei pazienti con SSc per i quali non esistono opzioni terapeutiche modificanti la malattia approvate, Roche ha avviato uno studio multicentrico, globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3 (NCT02453256).

Tocilizumab

Tocilizumab è il primo anticorpo monoclonale umanizzato antagonista dell'interleuchina-6 (IL-6) approvato per l'uso in combinazione o senza metotressato, per il trattamento dell’AR da moderata a grave in pazienti adulti che hanno avuto una risposta inadeguata o sono intolleranti ad una precedente terapia con uno o più DMARD o antagonisti del fattore di necrosi tumorale (TNF).[6]

L'ampio programma di sviluppo clinico di tocilizumab include cinque studi clinici di fase III e ha arruolato più di 4.000 persone affette da AR in 41 paesi. Inoltre, lo studio di fase IV ADACTA ha dimostrato che la monoterapia con tocilizumab IV (ev) è superiore alla monoterapia con adalimumab nel ridurre i segni e i sintomi dell'artrite reumatoide in pazienti intolleranti all'MTX o pazienti per i quali il trattamento con MTX è stato considerato inefficace o inappropriato.7 Il profilo di sicurezza globale di entrambi i farmaci è risultato in linea con i dati riportati precedentemente. Questi dati sono stati riconosciuti nelle recenti raccomandazioni della European League Against Rheumatism per la gestione dell'AR, in cui tocilizumab viene raccomandato come biologico di prima linea e posto in evidenza per l'uso come monoterapia.[4]

La formulazione di tocilizumab IV è anche approvata per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare (PJIA) e dell'artrite idiopatica giovanile sistemica (SJIA) attiva nei pazienti di età pari o superiore a due anni.[6]

Tocilizumab fa parte di un accordo di co-sviluppo siglato con Chugai Pharmaceutical. È approvato in Giappone dal mese di aprile 2005 per la malattia di Castleman, e dal 2008 per AR, SJIA e PJIA. Dalla prima immissione nel mercato, sono stati trattati con tocilizumab oltre 275.000 pazienti. Tocilizumab è approvato in più di 100 paesi del mondo, tra cui paesi dell'Unione Europea, Stati Uniti, Cina, India, Brasile, Svizzera e Australia. Il farmaco è commercializzato in oltre 90 paesi.

Roche in immunologia

I medicinali dell'aria immunologica del Gruppo Roche includono i trattamenti per l'artrite reumatoide rituximab e tocilizumab, omalizumab per l'asma e dornase alfa per la fibrosi cistica. Oltre al portafoglio di farmaci immunologici approvati, Roche annovera tra i suoi prodotti in fase finale di sviluppo etrolizumab, allo studio per la colite ulcerosa e lebrikizumab per l'asma grave.

Il Gruppo Roche

Con sede centrale a Basilea, in Svizzera, Roche è leader nell’area salute, dove opera nei settori farmaceutico e diagnostico con un forte orientamento alla ricerca. Roche è la più grande azienda biotech al mondo con medicinali in oncologia, immunologia, malattie infettive, oftalmologia e neuroscienze. Roche è anche leader mondiale nella diagnostica in vitro, nella diagnostica oncologica su tessuti ed è all’avanguardia nella gestione del diabete.

L’impegno di Roche nella medicina personalizzata mira a fornire medicinali e strumenti diagnostici capaci di portare miglioramenti tangibili della salute, della qualità di vita e della sopravvivenza dei pazienti.

Fondata nel 1896, Roche ha fornito per più di un secolo importanti contributi per la salute globale. Ventiquattro farmaci sviluppati da Roche compaiono negli elenchi OMS dei medicinali essenziali, che includono antibiotici salvavita, antimalarici e chemioterapici. Nel 2013 il Gruppo Roche contava oltre 85.000 dipendenti nel mondo, ha investito 8,7 miliardi di franchi svizzeri in R&D e ha registrato un fatturato pari a 46,8 miliardi di franchi svizzeri. Genentech, negli Stati Uniti, è totalmente di proprietà del Gruppo Roche. Roche è l'azionista di maggioranza di Chugai Pharmaceutical, Giappone. Ulteriori informazioni sul sito https://www.roche.com/.

Roche in Italia

Il Gruppo Roche è presente in Italia dal 1897. Oggi è attivo con le sue due competenze, quella farmaceutica rappresentata da Roche S.p.A. e quella Diagnostica, rappresentata da Roche Diagnostics S.p.A.

Roche S.p.A. produce e commercializza prodotti farmaceutici ed è la prima azienda in Italia nel settore ospedaliero e in oncologia, con un’importante presenza in virologia e reumatologia. Tra la sede di Monza e lo stabilimento produttivo di Segrate (Milano) oggi Roche S.p.A. conta 1.139 dipendenti.

Comunicazione Roche S.p.A.

Chiara Travagin

mail: chiara.travagin@roche.com

Mobile: 348/8818985

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References

1 Bijlsma JWJ, et al. Rapid and sustained remission in early rheumatoid arthritis treated to target with tocilizumab, methotrexate, or their combination: the U-ACT-EARLY strategy study. Presentazione orale all’EULAR 2015. Numero di Abstract: OP0033. Data della presentazione: giovedì 11 giugno 2015. Ora della presentazione: 11.15.

2  De Benedetti F, et al. Safety and Efficacy of Tocilizumab in Patients With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis: 5-Year Data From TENDER, a Phase 3 Clinical Trial. Presentazione poster all’EULAR 2015. Numero di poster: THU0508. Data di presentazione: giovedì 11 giugno 2015. Ora della presentazione: 12:00-13:45

3  Khanna D, Denton CP. Evidence-based management of rapidly progressing systemic sclerosis. Best Pract Res Clin Rheumatol. 2010; 24: 387–400.

4  Krause L, et al. Nutritional status as marker for disease activity and severity predicting mortality in patients with systemic sclerosis. Ann Rheum Dis. 2010;69:1951–1957.

5  Khanna D, et al. Safety and efficacy of subcutaneous tocilizumab in adults with systemic sclerosis: week 48 data from the faSScinate trial. Presentazione orale all’EULAR 2015. Numero di Abstract: OP0054. Data della presentazione: giovedì 11 giugno 2015. Ora della presentazione: 10.35.

6  Smolen J, et al. Long-term efficacy of tocilizumab in rheumatoid arthritis for up to 3.5 years. Presentazione al ACR, 2009. Numero di Abstract: 413 Data della presentazione: domenica 18 ottobre 2009

7  Strand V, et al. Improvements in health-related quality of life after treatment with tocilizumab in patients with rheumatoid arthritis refractory to tumour necrosis factor inhibitors: results from the 24-week randomized controlled RADIATE study. Rheum (Oxford) 2012;51(10):1860–1869.

8  Burmester G, et al. Tocilizumab (TCZ) in combination and monotherapy versus methotrexate (MTX) in MTX-naïve patients (pts) with early rheumatoid arthritis (RA): Clinical and radiographic outcomes from a randomized, placebo-controlled trial. Presentazione orale al ACR, 2013. Numero di Abstract: 2767. Titolo della sessione: Rheumatoid Arthritis Treatment - Small Molecules, Biologics  and Gene Therapy: Efficacy of Approved Biologics. Data della presentazione: martedì 29 ottobre 2013. Ora della presentazione: 17.15.

9  Yilmaz S, et al. Early intervention in the treatment of rheumatoid arthritis: focus on tocilizumab. Ther Clin Risk Manag. 2013;9:403- 408.

10  NRAS. Juvenile Idiopathic Arthritis (JIA). Disponibile alla pagina: https://www.nras.org.uk/jia [Ultimo accesso: 11 maggio 2015].

11  Woo P. Systemic juvenile idiopathic arthritis: diagnosis, management, and outcome. Nat Clin Pract Rheumatol. 2006;2:28–34. 12 RoACTEMRA Riassunto delle caratteristiche del prodotto. Disponibile alla pagina:  https://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000955/WC500054890.pdf [Ultimo accesso: 08 maggio 2015].

13  Hajj-ali R. Merck Manuals. Systemic Sclerosis. Disponibile alla pagina: https://www.merckmanuals.com/home/bone-joint-and-muscle-disorders/autoimmune-disorders-of-connective-tissue/systemic-sclerosis [Ultimo accesso: 13 maggio 2015].

14   University of Michigan Health System, Scleroderma Program, Division of Rheumatology. What is Scleroderma? Disponibile alla pagina: https://www.med.umich.edu/scleroderma/patients/scleroderma.htm [Ultimo accesso: 1 maggio 2015].

15  Clements PJ, et al. Skin thickness score as a predictor and correlate of outcome in systemic sclerosis. Arth and Rheum. 2000; 43(11): 2445-2454.

16 Steen VD, Medsger Jr TA. Improvement in skin thickening in systemic sclerosis associated with improved survival. Arth and Rheum. 2001;44(12): 2828-2835.