Malattie rare, farmaci introvabili e famiglie in difficoltà

Farmaci | Redazione DottNet | 28/07/2015 13:26

Balzo in avanti per la ricerca e il consumo di farmaci orfani, ma male l'assistenza territoriale, fatta di isolamento, accesso alle cure disomogeneo da regione a regione e un ritardo nella diagnosi che in media supera 6,5 anni.

E' la fotografia scattata da MonitoRare, il primo rapporto nazionale sulle malattie rare presentato a Montecitorio, da cui emerge il rischio di impoverimento per le famiglie che sostengono il costo di queste malattie con una spesa annua che supera i 2.500 euro. Tanto che il 58% dichiara difficoltà ad arrivare a fine mese. I dati, che coinvolgono le 1.079 associazioni rappresentative di oltre 670.000 affetti da patologia rara del nostro Paese (pari all'1,1% della popolazione), sono stati per la prima volta aggregati in modo organico dalla Federazione Italiana Malattie Rare Uniamo. A spiccare è il boom di consumi di farmaci orfani, +13,3% in un anno. Sono infatti passati dai 7,5 milioni del 2013 ai 8,5 milioni del 2014, con una spesa passata dai 917 milioni del 2012 ai 1.060 milioni del 2014 (+15,6%). Ormai in Italia, è disponibile l'80% di tutti farmaci orfani distribuiti a livello europeo, "un ottimo risultato frutto del lavoro costante e di un maggior dialogo fra ricerca, associazioni di pazienti e case farmaceutiche", commenta Renza Barbon Galluppi, presidente Uniamo.



Emergono luci ma ombre. Nonostante la pluralità di fonti, i malati che realmente accedono alle informazioni di cui necessitano sono pochi, perché chi fa la diagnosi non mette in contatto con i network. D'altronde, e questa è un'altra criticità rilevata, il tema manca nei percorsi formativi sanitari, con appena 42 corsi ECM nel 2014. Eppure proprio la difficoltà di interpretare i sintomi di malattie poco comuni da parte di pediatri e medici di famiglia è all'origine del grande ritardo nella diagnosi e dei disagi che questo comporta in termini di mancate cure e lunghi pellegrinaggi in cerca dello specialista giusto. Altra carenza è l'assistenza territoriale: i centri sono 3,3 per milione di abitanti e distribuiti in modo disomogeneo: si passa dal 1,3 delle Marche al 12,8 per il Molise. Diversa è anche la possibilità di effettuare lo screening neonatale sulle patologie metaboliche rare: il numero, a seconda delle regioni, varia da 1 a 58 tipi di malattie. E persino le norme che regolano terapie e servizi variano, per la stessa malattia, da un regione all'altra. Nel campo delle ricerca invece l'Italia gioca un ruolo importante.

 

Gli studi clinici autorizzati sulle malattie rare hanno rappresentato nel 2013 il 20% del totale degli studi. Il piano nazionale per le malattie rare, pur se arrivato in ritardo e non accompagnato da un piano economico, "è una cornice all'interno della quale muoversi", ha ricordato il sottosegretario alla Salute Vito de Filippo. "Le malattie rare - ha aggiunto - sono state oggetto di molta attività politica. Al tema è dedicata un'indagine conoscitiva in commissione Affari Sociali della Camera e diverse mozioni approvate trasversalmente a Montecitorio. Inoltre il Ministero della Salute ha inserito, nei nuovi Lea, un elenco di 110 nuove malattie rare".

 

 

fonte: monitorare

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