L’immunoterapia combinata preserva le cellule β nel diabete di tipo 1

Diabetologia | Medical Information Dottnet | 03/09/2015 16:15

Un recente studio clinico ha evidenziato gli effetti benefici dell’immunoterapia combinata nei pazienti affetti da diabete di tipo 1.

I precedenti tentativi di preservare la funzionalità delle cellule β in soggetti affetti da diabete di tipo 1 (T1D) sono stati basati principalmente sull'utilizzo di agenti immunomodulatori singoli somministrati entro 100 giorni dalla diagnosi. Sulla base degli studi preclinici e clinici, è stato ipotizzato che una combinazione di basse dosi di globulina anti-timociti (ATG) e CFS granulocitario pegilato (G-CSF) potrebbe preservare la funzionalità delle cellule β nei pazienti con T1D (affetti da più di 4 mesi e meno di 2 anni).

Uno studio clinico, randomizzato, in singolo cieco e controllato con placebo, di fase IIa è stato condotto su 25 pazienti: 17 hanno ricevuto ATG (2.5 mg/kg per via endovenosa), seguita da G-CSF pegilato (6 mg per via sottocutanea ogni 2 settimane in 6 dosi) e 8 soggetti hanno ricevuto il placebo.

L'endpoint primario è stato la variazione ad un anno nell'AUC del peptide-C in seguito ad un test di tolleranza di un pasto misto di 2 ore (MMTT). All’inizio dello studio, l'età dei pazienti (media ± DS) era di 24.6 ± 10 anni, il BMI di 25.4 ± 5.2 kg/m²; l’A1c (HbA1c) media è risultata di 6.5% ± 1.1%; l’utilizzo di insulina di 0.31 ± 0.22 unità/kg/die e il tempo dalla diagnosi di 1 ± 0.5 anni.

I risultati ottenuti hanno dimostrato che il trattamento con la combinazione ATG/G-CSF è stato in grado di preservare la funzionalità delle cellule β in pazienti con T1D. La differenza media dell’AUC peptide-C per MMTT tra i pazienti in trattamento e quelli del gruppo che ha ricevuto il placebo è stata di 0.28 nmol/l/min (95% CI 0.001-0.552, p=0.050). A1c è risultata più bassa nei soggetti trattati con ATG/G-CSF alla visita a 6 mesi. La terapia ATG/G-CSF è stata associata alla conservazione delle cellule T regolatorie.

I pazienti con diabete di tipo 1 accertato hanno tratto beneficio dall’immunoterapia combinata che ha preservato la funzione delle cellule β. Ulteriori studi risultano necessari per determinare se questo approccio combinato sia in grado di prevenire o ritardare l'insorgenza della malattia.

Riferimenti bibliografici:

Haller MJ, Gitelman SE, Gottlieb PA, Michels AW, Rosenthal SM, Shuster JJ, Zou B, Brusko TM, Hulme MA, Wasserfall CH, Mathews CE, Atkinson MA, Schatz DA. Anti-thymocyte globulin/G-CSF treatment preserves β cell function in patients with established type 1 diabetes. J Clin Invest. 2015 Jan;125(1):448-55

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