Staminali contro Sla: bene i primi test sui pazienti

Redazione DottNet | 18/09/2015 13:52

Prime evidenze di benefici delle staminali contro Sla

E' ancora troppo presto per poter parlare di una cura definiva contro la Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), ma certamente si tratta di un grande passo avanti nella lotta contro questa grave malattia neurodegenerativa: sono infatti positivi i risultati dei primi 18 trapianti di cellule staminali cerebrali su malati di Sla nell'ambito della sperimentazione condotta dal professor Angelo Vescovi.

La fase I della sperimentazione (condotta su pazienti italiani), giunta a conclusione, ha cioè dimostrato la sicurezza del trattamento. Ma non solo: è anche emerso un beneficio neurologico rispetto alla malattia in 3 pazienti. Dati preliminari che aprono la strada alla concreta speranza di poter arrivare in futuro ad una terapia risolutiva. La sperimentazione di fase I è mirata a dimostrare la sicurezza del trattamento, basato appunto sul trapianto di cellule staminali cerebrali umane prelevate da feti abortiti spontaneamente. In questo caso, non sono stati rilevati eventi avversi importanti legati al trapianto di cellule e alla metodologia chirurgica: la procedura dunque è sicura e si può andare avanti. Si tratta di una sperimentazione all'avanguardia nell'ambito delle terapie avanzate con cellule staminali, condotta secondo la normativa internazionale vigente e in accordo con le regole EMA (European Medicine Agency), con cellule prodotte secondo lo stretto regime GMP (Good Manufacturing Practice) certificate dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa).

I risultati, ha commentato il responsabile della sperimentazione clinica Angelo Vescovi, professore di biologia cellulare all'università Bicocca di Milano e direttore scientifico dell'IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Pio, sono ''eccellenti. Tuttavia è ancora presto per poter parlare di una 'cura' contro la Sla e sono necessarie ulteriori conferme''.

I risultati positivi ottenuti consentono ora di passare alla fase II della sperimentazione, mirata a dimostrare l'efficacia del metodo per arrestare la malattia: partirà nel 2016, sempre in Italia, e sarà condotta su 70-80 pazienti.

Grande attesa, dunque, per la presentazione ufficiale dei risultati della prima fase del trial clinico, in programma a Roma il 29 settembre a Palazzo San Calisto. Un'attesa densa di speranze per i circa 3500 malati in Italia, mentre sono più di 1.000 le nuove diagnosi in un anno.

Un risultato ''ottimo'', ma è ancora presto per cantare vittoria. Angelo Vescovi, responsabile della sperimentazione clinica che utilizza il trapianto di cellule staminali cerebrali umane per il trattamento della Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), non nasconde la gioia e la soddisfazione ma si appella alla prudenza: la fase I della sperimentazione su 18 pazienti, mirata a dimostrare la sicurezza del trattamento, ha dato risultati più che positivi, mostrando pure evidenze di benefici neurologici su 3 malati ma, dice all'ANSA, ''la cautela è d'obbligo''. ''L'obiettivo della fase I - spiega - era verificare che le staminali utilizzate non producessero danni sui pazienti. Possiamo dire che su tutti i 18 i pazienti che hanno ricevuto il trapianto, i risultati di sicurezza sono stati ottimi ed i tempi di ricovero eccellenti''.

Confermato per il 2016 dunque l'avvio della fase II per dimostrare l'efficacia del trattamento per arrestare la malattia, annuncia, ''che riguarderà 70-80 pazienti, sempre italiani, e sarà condotta in vari centri di eccellenza su tutto territorio nazionale, da San Giovanni Rotondo a Terni, Milano e forse Parma. Le cellule staminali - sottolinea - sono già pronte''.

Ma a lasciare ben sperare è anche l'ulteriore risultato ottenuto: ''In tre pazienti - afferma Vescovi - si è pure evidenziato un beneficio neurologico rispetto alla malattia, e in un paziente, in particolare, i benefici sono stati osservati per un periodo di 8 mesi. Questi risultati sono stati pubblicati sul Journal of transational Medicine. Tuttavia - avverte - non si può ancora dire che si è trovata una cura ed è necessario continuare la sperimentazione su un campione più ampio''. Il 'metodo italiano', inoltre, mira a superare i problemi di natura etica: ''Ad essere utilizzate - precisa l'esperto - sono infatti staminali fetali da aborti spontanei, con un prelievo che segue le regole previste per i trapianti d'organo a partire dal consenso informato. Così, con pochissimi campioni di cellule fetali neuronali prelevate da aborti spontanei è possibile produrre una quantità illimitata di cellule staminali. In questo modo - conclude lo specialista - la questione etica non si pone''.

 

fonte: ansa

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