Sla, buoni test sugli animali per un farmaco da ciclosporina

Neurologia | Redazione DottNet | 03/01/2017 14:58

I ricercatori del Mario Negri sono al lavoro per un possibile utilizzo sull'uomo

Un farmaco, derivato della ciclosporina, ha dimostrato di essere in grado di portare benefici per la Sla, la sclerosi laterale amiotrofica, in un modello animale. Emerge da uno studio dell'IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche "Mario Negri" di Milano, finanziato da AriSLA (Fondazione Italiana di Ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica), pubblicato su Journal of Neuroscience.

Lo studio, partendo da osservazioni fatte in precedenza che evidenziavano un'anomalia di un enzima noto come PPIA (peptidilprolil isomerasi A) nei pazienti affetti da Sla, ha dimostrato che la sua inibizione attraverso un farmaco, un derivato della ciclosporina, ha effetti benefici in un modello animale di Sla, proteggendo i motoneuroni, le cellule principalmente colpite. "Il segreto è stato utilizzare un farmaco selettivo che inibisce l'enzima PPIA esclusivamente all'esterno dei motoneuroni, e non all'interno dove invece ha una funzione protettiva - spiega Valentina Bonetto dell'Istituto 'Mario Negri' e coordinatrice del progetto -. Avevamo visto infatti che la totale mancanza di PPIA, in un modello animale di Sla, accelerava la progressione della malattia. Il difetto di questo farmaco è che non penetra nel cervello e necessita della somministrazione intracerebrale, modalità difficilmente trasferibile all'uomo. Quindi ora stiamo cercando di individuare una strategia alternativa che possa essere utilizzata nei pazienti".


    Lo studio,che rientra in un ambito di ricerca finanziato non solo da AriSLA ma anche da Telethon e Unione Europea, è stato condotto in collaborazione con Gunter Fischer, dell'Istituto Max Planck di Göttingen ad Halle in Germania, che ha sintetizzato il farmaco

 

 

fonte: ansa

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