Mieloma, arriva la molecola che distrugge le cellule tumorali

Farmaci | Redazione DottNet | 03/03/2017 15:14

Il nuovo farmaco aumenta di 4 volte la sopravvivenza dei pazienti

E' un vero e proprio 'serial killer' delle cellule tumorali che, per la prima volta e grazie ad un meccanismo d'azione completamente nuovo, può sia stimolare il sistema immunitario sia attaccare direttamente le cellule cancerose. La nuova molecola si chiama daratumumab e rappresenta una svolta contro il mieloma multiplo, grave tumore del sangue che colpisce ogni anno 5.600 italiani: la nuova terapia è destinata ai pazienti più difficili da trattare per cui oggi non esistono alternative disponibili. Proprio in questi pazienti, ha dimostrato di aumentare la sopravvivenza di 4 volte.


    La nuova terapia, presentato all'International Myeloma Worshop in corso a New Delhi, si basa sugli studi di un ricercatore italiano dell'Università di Torino, Fabio Malavasi.    "Parliamo dei pazienti con mieloma multiplo più complessi da trattare, perché divenuti resistenti a tutte le classi di nuovi farmaci disponibili sino a questo momento, e con un'attesa di vita di pochi mesi. Nonostante queste premesse, Daratumumab in monoterapia ha prolungato la sopravvivenza di questi pazienti di 3 o 4 volte", commenta il Professor Michele Cavo, Istituto di Ematologia "Seràgnoli" dell'Università di Bologna. La molecola, prima di una nuova classe di anticorpi monoclonali, è stata approvata dalla commissione europea ed è in fase di approvazione anche in Italia. Rappresenta un giro di boa nel miglioramento della terapia per il mieloma multiplo. Gli anticorpi monoclonali sono realizzati in laboratorio e sono tutti identici tra loro perché clonati da un'unica cellula del sistema immunitario, e si legano specificatamente alle cellule da 'bersagliare', in questo caso quelle del mieloma. Gli studi ad oggi effettuati con la nuova molecola sui pazienti con mieloma più difficili da trattare, perché con recidive e non più rispondenti alle terapie disponibili, affermano gli esperti, hanno mostrato risultati di efficacia mai raggiunti prima in termini di sopravvivenza libera da progressione di malattia e di risposta generale alla terapia.


    Tanto che, sottolinea Mario Boccadoro, dell'Unità Operativa di Ematologia dell' Università di Torino, "in pazienti alla seconda o terza ricaduta ha consentito di ridurre la mortalità fino al 60%. Ora sono in corso studi per utilizzare tale molecola già alla diagnosi e si aprono nuovi orizzonti per cui in futuro potremmo essere in grado di cronicizzare il mieloma multiplo".    Ma come funziona il farmaco 'serial killer'? E' diretto conto il CD-38, una proteina espressa dalle cellule del mieloma multiplo ad ogni stadio della malattia, e porta a morte rapidamente le cellule tumorali attraverso il processo di apoptosi ovvero inducendo la morte cellulare programmata. Dunque proprio la proteina CD-38 rappresenta il bersaglio primario per combattere il mieloma e la nuova molecola agisce su di essa. Questo farmaco, rileva Cavo, "ha insomma aperto possibilità di cura prima inimmaginabili, sia per il trattamento come singolo agente terapeutico sia in combinazione con altri principi attivi, in pazienti con ricadute refrattarie alle cure". Questi dati, evidenzia, "mostrano inoltre come daratumumab in combinazione con altre molecole possa addirittura negativizzare la malattia residua in circa il 10% dei casi, riducendo il rischio di progressione del tumore del 70%. L'effetto in questi casi è di rendere il sistema immunitario nuovamente in grado di aggredire il tumore in modo diretto, tanto che la malattia viene cronicizzata e si ripresenta con un tempo molto più lungo". Sulla base dei positivi risultati ottenuti - pubblicati anche sulle riviste The Lancet e New England Journal of Medicine - la nuova molecola è stata approvata con valutazione accelerata, un processo riservato a medicinali ritenuti importanti per la salute pubblica o particolarmente innovativi.

Ogni anno in Italia si registrano circa 5.600 nuovi casi di mieloma multiplo, un tumore del sangue che colpisce soprattutto dopo i 50 anni, con una concentrazione maggiore dopo i 65 anni. La malattia è caratterizzate dalla crescita incontrollata delle cellule deputate alla produzione di anticorpi (le cosiddette plasmacellule), che infiltrano il midollo osseo e rilasciano una proteina anomala facilmente identificabile, nella maggior parte dei casi, con un semplice esame del sangue. Il mieloma, dunque, nasce e si sviluppa a causa di modificazioni genetiche che insorgono durante la maturazione finale di cellule immunitarie del sangue (cellule B) deputate alla produzione degli anticorpi, le plasmacellule. Il nome 'multiplo' deriva dal fatto che la malattia è presente in molte delle sedi in cui è attivo il midollo osseo.


    - Le cellule che formano il mieloma hanno spesso notevoli differenze nelle caratteristiche genetiche, perciò i sintomi e il modo in cui la malattia progredisce possono essere molto diversi da paziente a paziente, rendendo il tumore un bersaglio difficile da identificare e da trattare. - Le cause non sono ben note e si tratta di una patologia dell'età avanzata: l'età media alla diagnosi è di circa 68 anni e il 38% dei malati ha oltre 70 anni. In Italia il mieloma multiplo costituisce l'1,2-1,3 % di tutti i tumori, con 9,5 casi per 100.000 abitanti fra gli uomini e 8,1 ogni 100.000 fra le donne. Ogni anno si registrano circa 2300 nuovi casi fra gli uomini, 2100 fra le donne. L'incidenza è stabile e la mortalità in lieve calo, tuttavia si tratta di una patologia grave.


    -L'EVOLUZIONE DELLA TERAPIA: LA RIVOLUZIONE DEGLI ANTICORPI NOMOCLONALI -Per lungo tempo è stato possibile intervenire solo con i farmaci chemioterapici e solo negli ultimi dieci anni la ricerca ha portato a significativi progressi scientifici poiché sono stati messi a disposizione farmaci più specifici per il mieloma.    Da quando la ricerca si muove nel campo degli anticorpi monoclonali, si sta inaugurando per il mieloma una fase completamente nuova e si aprono prospettive estremamente interessanti anche per i pazienti che in precedenza hanno ricevuto numerose linee di trattamento. Gli anticorpi monoclonali possono migliorare il controllo e la remissione della malattia e la sopravvivenza . La sfida dei prossimi anni sarà capire in dettaglio come associarli e come utilizzarli al meglio.

 

fonte: ansa

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