Canali Minisiti ECM

Dermatite atopica moderata-grave: la FDA approva dupilumab

Farmaci Redazione DottNet | 30/03/2017 11:06

E' la prima terapia biologica mirata per gli adulti

Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals, Inc. hanno annunciato di aver ricevuto l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di dupilumab, primo farmaco biologico approvato per il trattamento di adulti con dermatite atopica da moderata a grave,  non adeguatamente controllata con trattamenti topici oppure quando questi trattamenti non siano indicati.
 
“Le persone con dermatite atopica da moderata a grave affrontano sintomi intensi, talvolta insopportabili per l’impatto sulla loro qualità di vita,” afferma Julie Block, Presidente e Amministratore Delegato della National Eczema Association, associazione non-profit statunitense. “Ad oggi erano poche le opzioni disponibili per le persone con dermatite atopica da moderata a grave non controllata. Per questo l’approvazione di dupilumab è così importante per noi pazienti: ora abbiamo un potenziale aiuto, un trattamento che può venire incontro alle esigenze di chi soffre a causa di questa malattia devastante.”
 
Dupilumab è un anticorpo monoclonale umano che inibisce l’attività di due proteine (IL-4 e IL-3) che agiscono come mediatori dell’infiammazione cronica caratteristica della dermatite atopica. Dupilumab è disponibile in una siringa preriempita e può essere auto-somministrato con un’iniezione sottocutanea ogni due settimane dopo una dose di carico iniziale. Dupilumab può essere utilizzato con o senza corticosteroidi topici. Non deve essere utilizzato nei pazienti allergici alla molecola oppure a uno qualsiasi dei suoi componenti.

La dermatite atopica è una patologia infiammatoria cronica con sintomi che si manifestano spesso come eruzioni cutanee. La forma da moderata a grave è caratterizzata da eruzioni che coprono la maggior parte del corpo e che possono essere accompagnate da prurito intenso e persistente, secchezza, screpolature, arrossamenti e lesioni della pelle, a volte accompagnate da essudazione superficiale.i Il prurito è uno dei sintomi con il più forte impatto sulla qualità di vita dei pazienti e può essere debilitante.ii Negli Stati Uniti, tra gli adulti con dermatite atopica da moderata a grave non adeguatamente controllata, si stima che siano 300.000 quelli ad avere più bisogno di nuovi trattamenti.iii
 
"Dupilumab è il risultato di anni di instancabile lavoro dei nostri ricercatori sulle cause alla base delle malattie allergiche e atopiche. Nella dermatite atopica, dupilumab ha dimostrato di contribuire a risolvere le lesioni della pelle e a tenere sotto controllo l’intenso prurito causato dalla malattia," commenta George D. Yancopoulos, MD, Ph.D., Fondatore, Presidente e Chief Scientific Officer di Regeneron."L’approvazione da parte della FDA non sarebbe stata possibile senza la dedizione degli sperimentatori clinici e la partecipazione dei pazienti che hanno preso parte al programma clinico internazionale LIBERTY AD.”

pubblicità

Il dossier di dupilumab è stato esaminato dalla FDA con revisione prioritaria, procedura riservata ai farmaci che possono potenzialmente offrire significativi miglioramenti in termini di sicurezza o di efficacia nel trattamento di patologie gravi. Questo iter ha fatto seguito alla designazione di “Breakthrough Therapy” (terapia fortemente innovativa) data a dupilumab dall’agenzia americana nel 2014 per il trattamento della dermatite atopica da moderata a grave non adeguatamente controllata. Questa designazione è stata creata dalla FDA per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci per condizioni gravi o potenzialmente mortali. Dupilumab è la prima molecola per una patologia dermatologica - che non sia un tumore della pelle - cui è stata attribuita questa designazione.iv

"Il nostro impegno è trasformare l'innovazione scientifica in soluzioni che possano fare la differenza nella vita delle persone,” dichiara Olivier Brandicourt (nella foto), MD, Chief Executive Officer di Sanofi. "L'approvazione di dupilumab offre una nuova speranza per gli adulti con dermatite atopica da moderata a grave negli Stati Uniti, e non vediamo l'ora di lavorare con le autorità regolatorie nei diversi Paesi per portare questo importante farmaco innovativo ai pazienti in tutto il mondo.”
 
Dupilumab sarà commercializzato da Sanofi Genzyme, la divisione specialty care di Sanofi, e da Regeneron.


Per quanto riguarda l’Europa, nel dicembre 2016, l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha accettato di esaminare la richiesta di immissione in commercio di dupilumab per il trattamento di adulti con dermatite atopica da moderata a grave non controllata. La decisione è attesa entro novembre 2017.
"Dupilumab rappresenta un passo avanti significativo nella gestione della dermatite atopica dell’adulto nelle sue forme moderate e gravi. Il suo percorso regolatorio in Europa e in Italia è ancora lungo, ma ci auguriamo che presto possa fare la differenza anche nella vita dei pazienti italiani,” dichiara il Professor Piergiacomo Calzavara Pinton, Direttore della Scuola di Specializzazione in Dermatologia e Venereologia, Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia, e Presidente di SIDeMaST, Società Italiana di Dermatologia medica, chirurgica, estetica e delle Malattie Sessualmente Trasmesse.

Il programma clinico LIBERTY AD


L’approvazione di dupilumab si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico globale LIBERTY AD, che comprende i tre studi registrativi di fase 3 SOLO 1, SOLO 2 e CHRONOS (che hanno visto arruolati 2.119 pazienti adulti, in totale).  Gli studi hanno valutato dupilumab da solo (1.379 pazienti adulti arruolati negli studi SOLO 1 o SOLO 2) o in associazione a corticosteroidi topici (740 pazienti adulti arruolati nello studio CHRONOS,) in pazienti con dermatite atopica da moderata a grave, non adeguatamente controllata. Dupilumab da solo o in associazione a corticosteroidi topici ha raggiunto gli obiettivi primari e secondari in tutti e tre gli studi:

Negli studi SOLO 1 e SOLO 2, il trattamento con dupilumab in monoterapia ha dimostrato di ridurre significativamente l’estensione delle lesioni cutanee e la severità della malattia:
A 16 settimane, negli studi SOLO 1 e SOLO 2 rispettivamente, il 38% e il 36% dei pazienti trattati con dupilumab 300mg ogni due settimane ha mostrato la pelle priva o quasi priva di lesioni come misurato dalla scala IGA su 5 punti (Investigator's Global Assessment) rispetto al 10% e 9% con placebo. Questo aspetto rappresentava un obiettivo primario dello studio.
A 16 settimane, negli studi SOLO 1 e SOLO 2 rispettivamente, il 51% e il 44% dei pazienti trattati con dupilumab 300mg ogni due settimane ha raggiunto una riduzione del 75% o superiore del punteggio EASI (Eczema Area and Severity Index) rispetto al 15 e al 12% del placebo. Questo aspetto rappresentava un obiettivo secondario dello studio.
A 16 settimane, negli studi SOLO 1 e SOLO 2 rispettivamente, il 41% e 36% dei pazienti trattati con dupilumab 300mg ogni due settimane ha raggiunto una riduzione di 4 o più punti sulla scala NRS (Pruritus Numerical Rating Scale) dell’intensità quotidiana del prurito riportata dai pazienti, rispetto al 12 e 10% con placebo.

Nello studio CHRONOS, il trattamento con dupilumab in associazione a corticosteroidi topici (CT) a 16 e 52 settimane ha migliorato significativamente il livello di severità globale della malattia, rispetto alla terapia con placebo associato a corticosteroidi topici:
A 16 settimane, il 39% dei pazienti trattati con dupilumab 300mg ogni due settimane in associazione a corticosteroidi topici aveva la pelle esente o quasi esente da lesioni (IGA 0 o 1), rispetto al 12% dei pazienti trattati con placebo e CT. Questo aspetto rappresentava un obiettivo primario dello studio.
A 16 settimane, il 69% dei pazienti trattati con dupilumab 300mg ogni due settimane in associazione a corticosteroidi topici ha raggiunto il punteggio EASI-75 corrispondente a una riduzione del 75% dell’indice che misura la gravità dell’eczema, rispetto al 23% dei pazienti trattati con placebo e CT. Questo aspetto rappresentava un obiettivo secondario dello studio.
A 16 settimane, il 59% dei pazienti trattati con dupilumab 300mg
ogni due settimane in associazione a corticosteroidi topici ha raggiunto una riduzione di 4 o più punti sulla scala NRS (Pruritus Numerical Rating Scale) dell’intensità quotidiana del prurito riportata dai pazienti, rispetto al 20% dei pazienti trattati con placebo e CT.
Lo studio ha raggiunto anche un ulteriore obiettivo secondario a 52 settimane, dimostrando che il 36% dei pazienti trattati con dupilumab 300mg ogni due settimane in associazione a corticosteroidi topici aveva la pelle esente o quasi esente da lesioni (IGA 0 o 1), rispetto al 13% dei pazienti trattati con placebo e CT.
Gli eventi avversi più comuni osservati in percentuale uguale o maggiore nei pazienti trattati con dupilumab comprendono: reazioni nel sito di iniezione, agli occhi e alle palpebre (infiammazione o arrossamenti), gonfiore, prurito e herpes alla bocca o sulle labbra.
 
Altri studi clinici per dupilumab
 

Dupilumab è attualmente in valutazione in un ampio programma di sviluppo nella dermatite atopica che include anche studi in bambini (da 6 mesi a 11 anni) con dermatite atopica grave e in adolescenti (da 12 a 17 anni) con dermatite atopica da moderata a grave. A ottobre 2016, la FDA ha concesso la designazione di “Breakthrough Therapy” per dupilumab in entrambe le popolazioni. Questo utilizzo è ancora in fase di sperimentazione, per cui sicurezza ed efficacia non sono state ancora valutate né l’uso approvato dalle autorità regolatorie.

Attualmente dupilumab è anche in valutazione per il trattamento di altre patologie infiammatorie che si ritiene siano scatenate dall’azione delle citochine IL-4 e IL-13 come l’asma persistente e non controllata (studi di fase 3, i cui risultati sono attesi entro l’anno), la poliposi nasale (fase 3) e l’esofagite eosinofila (fase 2). L’efficacia e la sicurezza di dupilumab in queste potenziali trattamenti non sono ancora stati valutati dagli enti regolatori. Ulteriori informazioni sullo sviluppo clinico della molecola sono disponibili al sito  www.clinicaltrials.gov.

fonte: sanofi

Commenti

I Correlati

Il colosso si prepara a sbarcare in Italia con un negozio fisico di beauty e farmaci senza prescrizione medica

Nel 2022 713 sperimentazioni e 1,9 miliardi di investimenti

Il farmaco è indicato come terapia aggiuntiva di mantenimento nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti dalla patologia e che non sono adeguatamente controllati

Tra i membri anche la Sifo. L’evento ichiama alcune migliaia di farmacisti ospedalieri da tutta Europa (e anche da oltreoceano) per una riflessione complessiva sui temi più contemporanei

Ti potrebbero interessare

Nel 2022 713 sperimentazioni e 1,9 miliardi di investimenti

Annullate le decisioni che bloccarono la commercializzazione del farmaco Hopveus

“La Federazione è impegnata in questo senso a dare indicazioni ben precise ai propri iscritti, ai medici, per un uso assolutamente appropriato di questa sostanza che è un presidio fondamentale per la cura del dolore”

Schillaci: "L'utilizzo distorto può comportare effetti devastanti sulla salute delle persone, come tragicamente testimoniano i tanti decessi avvenuti negli ultimi anni, in particolare negli Stati Uniti"

Ultime News

Il colosso si prepara a sbarcare in Italia con un negozio fisico di beauty e farmaci senza prescrizione medica

Dal report emerge come per prime visite specialistiche in una Classe B (breve), da svolgersi entro 10 giorni i cittadini hanno atteso anche 60 giorni per la prima visita cardiologica, oncologica e pneumologica

Fvm: "Ancora vuoto strategico e discriminazioni per noi, figli di un dio minore"

E chiedono un tavolo col Ministero della Salute per la valorizzazione della Professione medica