Nel Lazio disponibile il nuovo farmaco per la cura dell'Emofilia A

Ematologia | Redazione DottNet | 29/05/2017 15:16

Da Bayer per i 500 pazienti della regione. Il medicinale è a base di Fattore VIII

Da oggi arriva nel Lazio un nuovo farmaco per combattere l'Emofilia A disponibile per i circa 500 pazienti di tutte le fasce d'età che soffrono di questa rara malattia genetica del sangue di Roma e delle altre province della regione che permette di prevenire il sanguinamento continuo caratteristico della malattia. Kovaltry, il nuovo farmaco di Bayer è a base di octocog alfa protein free, fattore ricombinante (da tecnologie biomolecolari) per il trattamento dell'Emofilia A che permette al paziente che non ha il 'fattore VIII', proteina del sangue per la coagulazione, di avere una qualità della vita migliore. Il farmaco è disponibile nelle province di Frosinone, Viterbo, Latina e Rieti; erogato gratuitamente dal Sistema Sanitario Nazionale, a Roma viene prescritto per la cura dell'Emofilia A dai centri specializzati Gemelli, Policlinico Umberto Primo e dal Bambino Gesù.   

"L'Emofilia colpisce circa 400.000 persone nel mondo - spiega Dottoressa Simona Gatti, Head of Medical Affairs Specialty Bayer - mentre l'Emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di più di 30.000 persone in Europa; una malattia che causa sanguinamenti, - specifica - specialmente nei muscoli, articolazioni o negli organi interni può portare a quadri di artropatia invalidanti e il nuovo farmaco dimostra il nostro impegno in questo particolare  ambito". Sull'importanza del nuovo farmaco "a base del Fattore VIII ricombinante di Bayer, prodotto dalle cellulle BHK (Baby Hamster Kidney, rene di criceto neonato) spiega la Dottoressa Cristina Santoro, Diagnostica Speciale e Terapia delle Malattie dell'Emostasi e della Trombosi - Sapienza Università di Roma Policlinico Umberto I - offre la possibilità ad un gruppo di pazienti individuato dal medico curante sulla base di caratteristiche cliniche di ridurre la frequenza di infusioni per la profilassi settimanale da tre a due garantendo la medesima protezione dai sanguinamenti".  

"Con questa proteina - aggiunge Raimondo De Cristofaro, Dirigente Medico Malattie emorragiche e trombotiche (UOS) Policlinico A. Gemelli di Roma - viene garantita la corretta conformazione del Fattore VIII e quindi una maggiore stabilità e durata nel sangue della stessa permettendo ai pazienti di ridurre la frequenza dell'assunzione del farmaco". "Questo processo - specifica - dovrebbe anche ridurre il rischio della produzione di anticorpi diretti contro il Fattore VIII". "Il passaggio dal suo farmaco predecessore è semplice, - spiega Matteo Luciani, Dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica e Medicina Trasfusionale IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - in quanto si tratta di una molecola ben nota e studiata che presenta innovazioni tecnologiche, e sui bambini lo studio Leopold (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease) Kids ha mostrato che, in 6 mesi di osservazione del trattamento con il nuovo farmaco di Bayer, il 45% ha avuto episodi di sanguinamenti e il 55% non ha mostrato sanguinamenti entro 48 ore dall'ultima infusione di profilassi".

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