Emofilia, bene i dati dell'anticorpo monoclonale per via sottocutanea

Ematologia | Redazione DottNet | 11/07/2017 16:56

Potenziale svolta nelle cure: evidente l'efficacia di emicizumab, un anticorpo monoclonale bispecifico sperimentale

E' un momento importante di innovazione nella cura dell'emofilia. Questa malattia, nella forma classica, quella A, si caratterizza per la mancanza o la disfunzione di un fattore di coagulazione del sangue (fattore VIII) che può portare a emorragie gravi soprattutto a livello delle articolazioni. Generalmente il trattamento avviene per infusione endovenosa del fattore mancante, ma ora i risultati dello studio Haven 1, una sperimentazione di fase tre, mostrano l'efficacia di emicizumab, un anticorpo monoclonale bispecifico sperimentale, somministrato una volta a settimana come profilassi per via sottocutanea in adulti e adolescenti con emofilia A con inibitori.

Lo studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine e i cui risultati sono stati presentati da Roche al convegno dell'International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), ha incluso 109 pazienti (di 12 anni o più) affetti da emofilia A con inibitori, evidenziando una riduzione del tasso di sanguinamento pari all'87% con emicizumab rispetto agli agenti bypassanti on-demand. Non solo: da un confronto intra-paziente è emerso che emicizumab ha ridotto il tasso di sanguinamenti del 79% rispetto alla precedente profilassi con agenti bypassanti. Ulteriori dati hanno evidenziato che dopo in media 31 settimane un numero significativamente maggiore di pazienti ha sperimentato zero sanguinamenti con la profilassi di emicizumab, rispetto al trattamento on demand con Bpa. 

"L'efficacia dimostrata e la somministrazione sottocutanea, hanno la potenzialità di rappresentare una vera svolta nella cura dell'emofilia"spiega Flora Peyvandi, direttore del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. Anche i risultati ad interim dello studio Haven 2, su bimbi con meno di 12 anni con emofilia A con inibitori, sono coerenti con quelli positivi dello studio Haven 1. I dati sono stati sottomessi per approvazione all'Agenzia europea dei medicinali (EMA) e alla Food and Drug Administration (FDA).

 

fonte: ansa

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