Leucemie, funziona il trapianto da genitori incompatibili

Ematologia | Redazione DottNet | 28/07/2017 10:53

Tecnica messa a punto al Bambino Gesù: sarà un'occasione di guarigione per centinaia di bambini

Potrebbe rappresentare un'occasione di guarigione definitiva per centinaia di bambini in Italia e nel mondo colpiti da leucemie e tumori del sangue. La nuova speranza arriva da una rivoluzionaria tecnica di manipolazione delle cellule staminali messa a punto dall'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma: grazie al nuovo metodo, il trapianto di midollo dai genitori - per definizione mai totalmente compatibili con i figli - offre le stesse probabilità di guarigione del trapianto da donatore perfettamente compatibile.

Una svolta nella cura di questi piccoli pazienti: non sarà infatti più necessario reperire un donatore totalmente compatibile e non si dovranno attendere i tempi di smaltimento delle liste di attesa. Si supera cioè il 'nodo' cruciale della compatibilità: basterà che il donatore sia uno dei genitori e le probabilità di guarigione saranno le stesse rispetto al trapianto da donatore perfettamente compatibile. Il metodo è frutto del lavoro dell'équipe di Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale al Bambino Gesù. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Blood e rilanciati dalla Società Americana di Ematologia.

La tecnica era già stata applicata alle immunodeficienze e alle malattie genetiche come talassemie e anemie, ma ora si allarga a patologie gravi come leucemie e tumori del sangue rappresentando l'ultima frontiera del trapianto di staminali per i bambini. Il trapianto di cellule staminali del sangue è una terapia salvavita per molti bimbi con leucemia o tumori del sangue: per anni, l'unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella compatibile con il paziente. Ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25%.

Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i Registri dei Donatori Volontari di Midollo Osseo, con più di 29 milioni di donatori, e le Banche di Raccolta del Sangue Placentare, che rendono disponibili circa 700.000 unità nel mondo. A dispetto di questi numeri, però, esiste un 30-40% di pazienti che non trova un donatore idoneo o che ha un'urgenza di essere avviato al trapianto. Da qui il ricorso ai genitori, che sono però per definizione compatibili solo per il 50% con il proprio figlio.

Per questo, l'utilizzo delle loro cellule senza alcuna manipolazione rischia di causare gravi complicanze, e comunque il trapianto da genitore ha una probabilità di successo inferiore. La nuova tecnica consente invece di eliminare le cellule pericolose, responsabili dello sviluppo di complicanze legate all'aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente, lasciando però elevate quantità di cellule buone (cellule Natural Killer) capaci di proteggere il bambino dalle infezioni. In particolare, l'innovativa procedura è stata applicata a 80 pazienti con leucemie acute resistenti ai trattamenti o già con ricadute.

I risultati dimostrano come il rischio di mortalità da trapianto sia straordinariamente basso (nell'ordine del 5%), il rischio di ricaduta di malattia è del 24% e, conseguentemente, la probabilità di cura definitiva per questi bambini è superiore al 70%, un valore addirittura lievemente migliore di quello ottenuto con il trapianto da un donatore perfettamente compatibile. Si tratta di "un traguardo solo pochi anni fa impensabile ma che oggi - concludono i ricercatori - è invece una realtà potenzialmente applicabile a centinaia di altri bambini nel mondo".

"Non una speranza, ma una realtà concreta di guarigione, a partire da ora, per centinaia di bambini che in Italia sono colpiti da leucemia e tumori del sangue". Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù, spiega così l'impatto pratico della nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali messa a punto dalla sua equipe e grazie alla quale il trapianto di midollo dai genitori offre le stesse probabilità di guarigione del trapianto da donatore perfettamente compatibile.

Una tecnica "straordinariamente innovativa", afferma Locatelli, e che segna una svolta: "Grazie a questo nuovo approccio - spiega - potremo riuscire a trapiantare tutti i bambini leucemici o con tumori del sangue che ne avranno bisogno". E questo in tempi rapidi, perchè verranno eliminate le liste di attesa: "infatti - sottolinea - con questa metodica si riesce a superare il vincolo della necessità di donatori compatibili. La metodologia ci permette cioè di fare in modo che il trapianto di midollo da uno dei genitori, che per definizione può essere compatibile col figlio solo al 50%, abbia la stessa efficacia, se non addirittura maggiore, del trapianto da un donatore perfettamente compatibile, ovvero un fratello, una sorella o un soggetto estraneo".

Il trapianto, precisa Locatelli, "si effettua solo in quei casi in cui falliscono le terapie convenzionali. Si tratta, tuttavia, di una percentuale considerevole, pari a circa il 20% nei casi di leucemia e circa il 40-50% nei casi di leucemie mieloidi". Inoltre, "la tecnica è sicura e non dà rischi di malattia o rigetto nel paziente pediatrico". I risultati positivi sono stati visti ad oggi su 80 piccoli pazienti, ma l'equipe di Locatelli sta già lavorando ad un ulteriore passo avanti: "Stiamo testando una nuova strategia, i cui risultati saranno disponibili entro un anno, che mira a migliorare il recupero immunologico nei bambini trapiantati". Ma sul fronte dei tumori infantili, i risultati che si stanno raggiungendo lasciano già oggi ben sperare: "Siamo parte di un network europeo che si chiama 'Innovative treatment for childhood cancers' e abbiamo così la possibilità di testare in studi preliminari e poi di validazione farmaci più innovativi, mirati sul bersaglio tumorale e, quindi, più efficaci e scevri da effetti collaterali.

Oggi - afferma Locatelli - riusciamo a curare la grandissima parte dei bambini con patologia neoplastica e non. In alcuni casi si raggiunge il 100% di sopravvivenza, come nel caso del trapianto da genitore in bambini colpiti da immunodeficienza primitiva severa. Nelle patologie neoplastiche, sempre utilizzando la stessa tecnica, la percentuale di successo - conclude - supera l'80%".

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