Usa, Fda approva la terapia genica per una leucemia rara

Farmaci | Redazione DottNet | 31/08/2017 20:59

Nuova classe di farmaci, ma dal costo di 475mila dollari a paziente

È la prima terapia approvata che usa le cellule del paziente per combattere un tumore, ma è anche un farmaco che ha un 'cartellino' di mezzo milione di dollari. L'approvazione da parte dell'Fda del trattamento chiamato Kymriah potrebbe aprire la strada ad un nuovo modo di combattere il cancro, ma potrebbe essere il primo di una nuova classe di terapie supercostose. Il trattamento consiste nell'utilizzare le cellule del sistema immunitario del paziente, più precisamente i linfociti T, che una volta isolate vengono ingegnerizzate e poi reinfuse.

Per ora l'approvazione è stata data contro la leucemia linfoblastica acuta resistente ai farmaci tradizionali, ma test sono in corso in tutto il mondo su diversi altri tumori, e la Novartis che ha messo a punto il trattamento ha già preannunciato una serie di richieste di via libera in Usa ed Europa per i prossimi mesi. La luce verde a Kimriah si basa sui risultati dei test su 68 pazienti, con la malattia che è scomparsa a un anno dall'infusione nell'83% dei casi. "I risultati mostrati dalla terapia sono importanti - spiega il presidente dell'Aiom, l'associazione italiana di oncologia medica- anche perchè per i pazienti con questo tipo di leucemia, che hanno recidive o per cui le altre terapie non funzionano, non ci sono altre opzioni terapeutiche".

La prima ad usarla, al Children's Hospital di Philadelphia, è stata Emily Whitehead, che aveva 6 anni ed era vicina alla morte nel 2012 e che ora ne ha 12 ed è in remissione completa. Tra i protagonisti di questa vicenda c'era Carl June, uno dei principali sviluppatori della terapia. "Quando le analisi ci hanno mostrato che la bimba era libera da leucemia abbiamo chiesto una seconda biopsia perché non ci credevamo - racconta al New York Times -, ora devo pizzicarmi per vedere che tutto questo sta succedendo. Credo che il mondo del cancro sia cambiato per sempre". A raffreddare gli entusiasmi c'è il costo della terapia, che negli Usa potrà essere somministrata solo da centri accreditati, e che sarà intorno a 475mila dollari a paziente.

"Noi crediamo che sia eccessivo - afferma ad esempio al Guardian David Mitchell, presidente dell'associazione 'Patient for Affordable Drugs, che ha calcolato che prima che Novartis iniziasse a collaborare con l'università della Pennsylvania per lo sviluppo delle terapie 'Car-T' come questa erano stati spesi 200 milioni di dollari di fondi pubblici - un prezzo del genere è la prova che le politiche sui costi dei farmaci negli Usa sono completamente guaste"

 

fonte: ansa

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