Arriva un nuovo farmaco per curare l'atrofia muscolare spinale

Farmaci | Redazione DottNet | 18/11/2017 17:56

Utilizzato al Mondino di Pavia su un bimbo di un anno

Alla Fondazione neurologica Mondino di Pavia un bambino di un anno, malato di atrofia muscolare spinale, una malattia genetica neuromuscolare che colpisce un neonato ogni 10 mila e costituisce la più comune causa genetica di morte infantile, è stato curato con un nuovo farmaco, lo Spinraza (prodotto dalla casa statunitense Nusinersen), che riduce gli effetti e il decadimento fisiologico di questa patologia ed è stato autorizzato in Italia dallo scorso 18 ottobre. Il Mondino è la prima struttura sanitaria in Lombardia a utilizzare questo medicinale.    "Il bambino trattato con il nuovo farmaco - ha spiegato Angela Berardinelli, responsabile dell'Unità operativa di Neurologia dell'Infanzia - è interessato dalla forma intermedia della patologia che non permette una futura deambulazione.

Il farmaco "costringe" il gene Smn2 a produrre una proteina corretta. Viene somministrato per via intratecale (con una puntura lombare) sotto una guida radiologica, anestesistica e rianimatoria. Il ciclo prevede 4 somministrazioni nei primi 62 giorni e altri interventi a distanza di 4 mesi. Il bambino è stato già dimesso e tornerà per le altre somministrazioni".    Il direttore sanitario Daniele Bosone ha sottolineato come "il farmaco non sia un rimedio miracoloso, ma vada ora monitorato per osservarne i benefici nel medio periodo". Dal direttore generale Livio Tronconi è partito un appello al Sistema Sanitario Nazionale: "Una fiala di Spinraza costa 70mila euro, un ciclo completo annuo 200mila euro. Non tutte le strutture riescono a coprire il gap tra costi della terapia e rimborsi a copertura degli stessi. Il Mondino si è attivato da subito per l'approvvigionamento del farmaco, a testimonianza del desiderio di ribadire la nostra eccellenza come istituto di ricerca e cura".

 

fonte: ansa

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