Via libera da CHMP per Cx601 (darvadstrocel) per fistole perianali

Farmaci | Redazione DottNet | 20/12/2017 16:45

Takeda e TiGenix annunciano che Cx601 (darvadstrocel) riceve l’opinione positiva del CHMP per il trattamento delle fistole perianali complesse nei pazienti con malattia di Crohn

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) e TiGenix NV hanno annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), insieme al Comitato per le Terapie Avanzate (CAT), ha espresso parere positivo raccomandando l’autorizzazione all'immissione in commercio della molecola sperimentale Cx601 (darvadstrocel). L’indicazione di Cx601 è prevista per il trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti con malattia di Crohn luminale non attiva/lievemente attiva, nel caso in cui le fistole abbiano mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica. Si tratta della prima terapia con cellule staminali allogeniche a ricevere parere positivo del CHMP in Europa.

Cx601 è stato valutato dal CAT, la commissione scientifica dell’EMA specializzata per i Medicinali per le Terapie Avanzate (ATMP), come le terapie geniche e cellulari. L’opinione positiva del CHMP si è basata sui risultati dello studio pivotale di fase III di TiGenix ADMIRE-CD. Lo studio ADMIRE-CD è uno studio di fase III randomizzato a doppio cieco controllato, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza della molecola sperimentale Cx601. I risultati a 24 settimane, pubblicati su The Lancet, hanno dimostrato che Cx601 ha raggiunto la superiorità statisticamente significativa versus il gruppo di controllo nell’endpoint primario di efficacia combinata*. Inoltre, la frequenza e la tipologia di eventi avversi correlati al trattamento (non seri e seri) e il numero d’interruzioni dovute a eventi avversi, le più comuni delle quali erano ascessi anali e proctalgia, erano comparabili tra Cx601 e i bracci di controllo. Ulteriori dati di follow up indicano che Cx601 ha mantenuto la remissione a lungo termine nel trattamento delle fistole anali complesse refrattarie nei pazienti con malattia di Crohn per 52 settimane.

L’opinione verrà ora sottoposta alla Commissione Europea con una decisione anticipata nei prossimi mesi. 

Le fistole perianali complesse sono considerate una delle complicazioni più debilitanti della malattia di Crohn, che causano intenso dolore e gonfiore, infezione e incontinenza. Nonostante le terapie disponibili e i progressi della chirurgia, le fistole perianali complesse restano per il medico ancora molto problematiche da trattare ed hanno un impatto significativamente negativo sulla qualità di vita del paziente.

 

*Remissione combinata: chiusura clinica di tutte le fistole trattate (assenza di drenaggio nonostante una delicata compressione effettuata con le dita) e assenza di raccolta (>2 cm) confermata dalla risonanza magnetica.

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