Il Gaslini sperimenta un farmaco contro l'ossificazione dei muscoli

Farmaci | Redazione DottNet | 19/04/2018 21:00

Primo al mondo, è capofila di un pool di cliniche anglo americane

L'ospedale pediatrico genovese Giannina Gaslini è capofila, a livello mondiale, nella sperimentazione di un innovativo farmaco in grado di bloccare l'insorgenza della fibrodisplasia ossificante progressiva (Fop), malattia rarissima a oggi incurabile, che provoca l'ossificazione di muscoli, tendini e legamenti. Attualmente, a poter godere della somministrazione del farmaco sono quattro pazienti, tutte ragazze italiane di età tra i 18 e i 20 anni, già in cura presso il Gaslini, unico centro italiano che si occupa di questa malattia.

La Fop colpisce una persona su due milioni, e in Italia i malati sono 34. La sperimentazione del farmaco, studiato in un laboratorio di ricerca americano, è iniziata al Gaslini e nelle prossime settimane vedrà coinvolti anche la Mayo Clinica in America e il Royal National Orthopaedic Hospital in Gran Bretagna. La nuova terapia, di cui i risultati sull'efficacia si avranno tra due anni, è un anticorpo monoclonare che dovrebbe non solo prevenire ulteriori ossificazioni nei malati ma anche dare la possibilità di rimuovere le ossificazioni esistenti senza che si riformino. "Qui al Gaslini inizia la sperimentazione di fase due - ha detto Maja Di Rocco, responsabile di Malattie rare del Gaslini -. Il farmaco è già stato sperimentato a livello animale e in questa fase la sperimentazione serve per verificarne l'effettiva efficacia. Lo studio durerà due anni. Attualmente abbiamo quattro ragazze, le prime al mondo, a cui stiamo somministrando la terapia".

Per il direttore generale del Gaslini Paolo Petralia "si tratta di un ottimo risultato di cui andiamo orgogliosi, un lavoro frutto delle collaborazione delle diverse professionalità del nostro istituto, attualmente unico centro italiano di riferimento per questa patologia. Lo studio clinico di un farmaco per un malattia così rara è un messaggio di speranza per i malati". L'assessore regionale alla sanità Sonia Viale sottolinea come il "Gaslini sia un luogo di eccellenza, un riferimento internazionale"

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