In Italia i primi test di terapia genica per l'atrofia spinale

Entro la fine di luglio nel nostro Paese sarà avviata la sperimentazione per la terapia genica contro l'atrofia muscolare spinale (Sma). Lo ha annunciato l'associazione nazionale Famiglie Sma, precisando che i primi test saranno a Roma, per poi allargarsi ad altri centri. La terapia, che ha dato risultati molto incoraggianti, pubblicati sul New England Journal of Medicine, in un primo test negli Usa su 12 bambini, consiste nell'inserire con un vettore virale la copia corretta del gene nel Dna dei pazienti. I soggetti scelti per il test saranno neonati da 0 a 6 mesi a cui è stata diagnosticata la Sma di tipo 1 (la forma più grave), che non abbiano iniziato la somministrazione di altri farmaci e che abbiamo completato almeno la 35esima settimana di gravidanza.

La Struttura complessa di Neuropsichiatria Infantile del Gemelli di Roma, guidata da Eugenio Mercuri, inizierà la sperimentazione tra poche settimane, poi seguirà il coinvolgimento di altri quattro centri clinici - il NeMO Sud di Messina, il Gaslini di Genova, l'Istituto Besta e il Policlinico di Milano, confermando il primato europeo in Italia nella ricerca su questa malattia neuromuscolare. "La nostra associazione sta già compiendo il primo passo - dichiara la presidente di Famiglie Sma Daniela Lauro - cioè sensibilizzare affinché questa opportunità venga colta subito dai genitori interessati ma anche da pediatri e genetisti che intercettano nuove diagnosi. In Lazio stiamo lavorando al progetto pilota di screening neonatale, ci auguriamo quindi che presto possa allargarsi anche a tutto il territorio nazionale. Di certo, la strada è ancora lunga, ma ormai in discesa". 

fonte: New England Journal of Medicine. ansa