Impiegate le cellule del paziente per guarire da tumore: arriva Car-T

Oncologia | Redazione DottNet | 28/08/2018 11:49

Ue approva terapia per un tipo di leucemia e un tipo di linfoma. Ecco come funziona

 Un nuovo capitolo della lotta ai tumori si è aperta oggi in Europa, grazie all'approvazione da parte della Commissione Ue di due terapie basate sulla tecnica 'Car T', che sfrutta le cellule del paziente 'addestrate' a riconoscere quelle malate. La luce verde è arrivata per due tipi di tumore del sangue, che però dovrebbero essere gli apripista per una serie di applicazioni future molto più ampie.    La Commissione ha approvato il tisagenlecleucel, messo a punto dalla multinazionale Novartis, e l'axicabtagene ciloleucel della Gilead. Il primo ha ricevuto l'ok per la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) negli adulti, mentre l'axicabtagene è stato approvato come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL, primary mediastinal B-cell lymphoma). In tutti questi casi la terapia va usata se quelle tradizionali non funzionano.

"Non c'è dubbio che è un nuovo paradigma nell'ambito della medicina - commenta Andrea Biondarmai, direttore della Clinica Pediatrica dell'Università di Milano Bicocca, Fondazione Mbbm -, perchè noi medici siamo abituati a pensare al fco come qualcosa che si ordina alla farmacia e la molecola arriva, mentre in questo caso si tratta di una medicina personalizzata, che significa prendere le cellule del sistema immunitario, inviarle alla casa farmaceutica e manipolarle 'insegnando' loro a riconoscere il tumore per farle diventare il farmaco. Allo stesso tempo come tutte le novità della scienza va presa con la dovuta cautela per una serie di fattori, dalla tossicità della terapia al costo proibitivo. Ci vorrà una attenta valutazione nel tempo per capire bene l'effettiva portata di questa 'rivoluzione'. Detto questo la terapia è un'arma in più contro dei tumori che hanno spesso una prognosi non buona, quindi ben venga".

Le terapie, che hanno un costo di alcune centinaia di migliaia di dollari e che ora dovranno essere adottate dai singoli stati europei, sono già state approvate negli Usa, dove però non sono state ancora adottate pienamente proprio per gli alti costi. "In Italia i possibili pazienti per l'indicazione pediatrica sono alcune decine - continua Biondi, che è l'unico in Italia ad aver condotto i test del tisagenlecleucel sui bambini -, mentre per il linfoma alcune centinaia. Numeri che possono portare a costi non indifferenti per il Ssn, ed è per questo che servono valutazioni molto attente. Del resto più che un farmaco questa è una procedura medica, ma si è deciso di trattarla come un farmaco, e questo ovviamente ha garantito l'omogeneità della cura ma ha anche aumentato i costi e la complessità".   Nei prossimi mesi dovrebbero arrivare richieste di nuove approvazioni di terapie Car T per i tumori del sangue, ma questo è solo l'inizio della loro storia. Sono in corso infatti, anche se ancora nelle prime fasi, anche sperimentazioni del metodo per i tumori solidi. 

Come funziona

Un trattamento che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente opportunamente 'addestrate' per riconoscere e combattere i tumori. Questa in estrema sintesi è la terapia 'Car T', considerata da molti il futuro della lotta alle neoplasie la cui era è ufficialmente iniziata in Europa con l'approvazione da parte della Commissione delle prime due terapie messe a punto con questa metodologia.   La terapia cellulare Car, acronimo che sta per chimeric antigen receptor, recettori chimerici per l'antigene, utilizzano come terapia i linfociti T del paziente, una delle cellule più importanti del sistema immunitario. Questi vengono estratti da un prelievo di globuli bianchi, e attraverso un virus viene inserito nel loro Dna un gene che fa in modo che sulla superficie del linfocita appaia una proteina che fa da 'chiave' per riconoscere le cellule tumorali, rendendo così il sistema immunitario più aggressivo proprio 'dove serve'. Al momento le terapie Car T approvate riguardano due tipi di tumore, la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) negli adulti, anche se sono allo studio numerose altre applicazioni.

Un problema del loro uso sono gli effetti collaterali, che possono essere anche gravi, anche se si stanno studiando dei farmaci in grado di eliminarli, uno dei quali descritto dal San Raffaele di Milano su Nature Medicine pochi mesi fa. L'approvazione negli Usa delle prime terapie di questo tipo risale all'agosto scorso, anche se l'adozione negli Usa va a rilento per l'alto costo di queste terapie, che può superare i 400mila dollari per il singolo paziente, mentre on sono stati resi noti dettagli sul 'pricing' che sarà praticato in Europa.

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