Dal Corriere della Sera: Nuovi farmaci mirati: quanto costa sbagliare bersaglio

Farmaci | Redazione DottNet | 16/05/2009 10:34

Appropriatezza o, detto altrimenti, il farmaco giusto alla persona giusta. E’ questa le ricetta (apparentemente) semplice degli specialisti italiani per iniziare sciogliere uno dei dilemmi dell’odierna oncologia: i nuovi farmaci biotech, il loro costo salato e la loro reale utilità per i malati.

 

GLI OSSERVATI SPECIALI - Sono i nuovi farmaci anticancro, cosiddetti biologici, ovvero prodotti biotecnologici (anticorpi monoclonali, citochine, fattori di crescita) che vengono usati per colpire in maniera estremamente selettiva elementi chiave per la crescita tumorale. Hanno rivoluzionato la cura di alcune malattie neoplastiche, ma hanno anche inciso parecchio sui bilanci di molti ospedali, trattandosi di terapie da 4-5mila euro al mese per ciascun paziente. E non sempre a vantaggio della salute dei malati.

UNA RIVOLUZIONE PARZIALE - «I farmaci biologici hanno creato enormi attese e all’inizio anche una buona dose di illusione: medicinali mirati contro un target preciso che avrebbero consentito di debellare le malattie neoplastiche. Non è stato così» commenta Giorgio Cruciani, primario del servizio oncologico dell’ospedale di Lugo, in provincia di Ravenna e presidente del Cipomo, il Collegio italiano dei primari oncologi medici ospedalieri che si è riunito in congresso a Bergamo. «Solo alcuni - prosegue Cruciani - hanno portato risultati estremamente rilevanti. Primo fra tutti l’imatinib, o Glivec, per la leucemia mieloide cronica e, sia pure in modo meno eclatante, per alcuni tumori solidi. Oppure certi anticorpi mirati contro una molecola chiamata Her2 e coinvolta nella crescita del tumore (ad esempio il trastuzumab, o Herceptin, usato nei tumori della mammella, ndr). In altri casi, invece, ci troviamo un vantaggio clinico modesto a fronte di un aumento enorme dei costi».

DIFFERENZE REGIONALI - In Italia i medicinali vengono registrati dal’Aifa, l’agenzia nazionale del farmaco, ed entrano così nel mercato. Tocca però poi agli oncologi dover bilanciare costi e benefici. «Le agenzie regolatorie come l’americana Fda, l’europea Emea e l’Aifa non si pongono il problema della sostenibilità economica quando approvano un farmaco – osserva Roberto Labianca, direttore del dipartimento di oncologia ed ematologia degli Ospedali Riuniti di Bergamo –. Fa eccezione il Nice britannico, invece, che più di una volta ha posto dei veti». In Italia questo compito spetta a volte alle Regioni, 14 delle quali dispongono di un proprio prontuario terapeutico che autorizza la rimborsabilità dei farmaci dopo il via libera dell’Aifa. Alcuni anni fa ci fu il caso del cetuximab, che l’Emilia Romagna decise di non includere nel prontuario farmaceutico perché non giudicava sufficienti i dati sui benefici. In quel periodo, racconta Giorgio Cruciani, i pazienti emiliani «avevano accesso al farmaco attraverso uno studio osservazionale che coinvolgeva pressoché tutte le oncologie mediche della Regione, oppure attraverso una richiesta motivata». Altrimenti, non restava loro che varcare il Po.

IL RISK SHARING - La stessa Aifa, però, in certi casi mette «in sospeso» i farmaci innovativi e, pur autorizzandone la commercializzazione, li inserisce in un programma di monitoraggio intensivo. E se non si sa ancora se e quanto la cura funziona, chi paga? La soluzione che l’Aifa ha adottato è quella del «rischio condiviso» con l’azienda produttrice: si somministra il farmaco a tutti i pazienti che potrebbero trarne un beneficio, rimborsando però unicamente i trattamenti che si dimostrano efficaci.

SCEGLIERE I MALATI GIUSTI - Gli oncologi, dunque, si trovano per le mani straordinarie opportunità di cura, che però richiedono una accurata e rigorosa selezione dei pazienti. «Proprio perché parliamo di terapie mirate, il primo problema è individuare il bersaglio a cui mirare. Solo così si risparmiano, oltre ai costi, trattamenti inutilmente tossici per malati che, invece, potrebbero beneficiare di altro» spiega Giordano Beretta, direttore dell’oncologia medica dell’ospedale Sant’Orsola-Fatebenefratelli di Brescia. Un esempio classico è proprio quello del trastuzumab, che funziona solo sui tumori della mammella che esprimono la molecola-bersaglio Her2. «Sono il 20-25 per cento delle pazienti – precisa Beretta -. Loro hanno alte probabilità di trarre un beneficio del farmaco. Le altre nessuna. O ancora gli anticorpi monoclonali diretti contro il recettore Egfr nei tumori del colon, che possono diventare inutili e addirittura dannosi nei pazienti che hanno determinate mutazioni genetiche. Per distinguere, però, occorrono indagini biomolecolari sempre più accurate». Ci vuole, insomma, un’alleanza di ferro fra oncologo e patologo. E, proprio qui, nei laboratori di analisi, si gioca una partita cruciale.

TEST SEMPRE PIU’ PRECISI - Sempre per restare sul caso del trastuzumab, va detto che esistono vari metodi per rilevare l’espressione di Her2 e, dice Sandro Barni, primario oncologo dell’azienda ospedaliera di Treviglio, «praticamente tutti i laboratori si sono messi a fare il test, con grossi problemi di affidabilità». Secondo alcuni studi condotti negli anni scorsi, infatti, ci sono alti margini di errore, vicini al 20 per cento. Ovvero una donna su quattro rischia di ricevere una cura inutile o poco efficace. «L’ideale sarebbe avere una rete di centri specializzati di riferimento, specialmente per le analisi più complesse, che possano lavorare insieme ai centri meno attrezzati» commenta Giordano Beretta. «Bisogna passare da farmaci che funzionano poco su tanti pazienti a farmaci che funzionano tanto su piccoli gruppi di pazienti - conclude Barni -. Quando un farmaco è decisamente efficace siamo costretti a darlo e abbiamo l’obbligo di trovare il budget per farlo».


 

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