Ematologia
Ematologia
Canali Minisiti ECM

Dall'Università di Ferrara arriva una supermolecola per cura dell'emofilia B

Ematologia Redazione DottNet | 27/07/2021 11:34

Combinate due diverse molecole: l'albumina, che è naturalmente prodotta dal nostro organismo e ha una durata nel sangue di settimane, e il fattore IX della coagulazione, cioè la proteina utilizzata per trattare l'emofilia B

Modificare la molecola di un farmaco per renderlo migliore. È quanto fatto dai biotecnologi dell'Università di Ferrara con la messa a punto di una nuova super-proteina per la cura dell'emofilia di tipo B, il cui studio è stato pubblicato sulla rivista British Journal of Haematology. "Le terapie attualmente in uso per la cura delle malattie emorragiche, come l'emofilia - spiega Alessio Branchini (nella foto), del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie e coordinatore dello studio - agiscono ripristinando la normale coagulazione del sangue. Purtroppo però questi farmaci presentano dei grossi limiti legati alla loro durata limitata nel sangue" Insieme ad Alessio Branchini, il team Unife composto dal professor Mirko Pinotti, Silvia Lombardi, prima autrice dello studio, Mattia Ferrarese, in collaborazione con il gruppo del prof.Jan Terje Andersen della University of Oslo.  "La nuova molecola - sottolinea Silvia Lombardi - è un prodotto biotecnologico chiamato 'proteina di fusione'.

Si tratta di una proteina in cui siamo riusciti a combinare due diverse molecole con caratteristiche interessanti: l'albumina, che è naturalmente prodotta dal nostro organismo e ha una durata nel sangue addirittura di settimane, e il fattore IX della coagulazione, cioè la proteina utilizzata per trattare l'emofilia B". Secondo Mirko Pinotti "questa tecnologia, così come l'approccio biotecnologico da noi usato, può essere esteso ad altre molecole di interesse terapeutico, così come ad altre patologie anche oltre la coagulazione, rendendo questo stesso approccio davvero intrigante per le sue potenzialità di applicazione". Gli autori dello studio sottolineano tuttavia che l'iter è ancora lungo perché questa nuova molecola al momento è stata testata soltanto a livello pre-clinico.

Commenti

I Correlati

"Nuovo Jak inibitore riduce sintomi splenomegalia e migliora anemia". Rosati (Gsk): "Nuovo Jak inibitore già usato in 230 italiani"

Ma per i pazienti il cambiamento è fonte di timori e di paure

Secondo l’ultimo rapporto dell'Istituto Superiore di Sanità sulle coagulopatie congenite del 2022, i pazienti sono in totale 9.784: circa 30 per cento con emofilia A, 28,6% con malattia di von Willebrand 7,2% con emofilia B e 34,1% con carenze di alt

L'8° Simposio Internazionale sulla Leucemia Acuta Promielocitica (LAP), tenutosi a Roma il 10 e 11 aprile 2024, ha esplorato nuovi approcci terapeutici per minimizzare le complicanze della malattia e migliorare la qualità di vita

Ti potrebbero interessare

"Nuovo Jak inibitore riduce sintomi splenomegalia e migliora anemia". Rosati (Gsk): "Nuovo Jak inibitore già usato in 230 italiani"

Ma per i pazienti il cambiamento è fonte di timori e di paure

Secondo l’ultimo rapporto dell'Istituto Superiore di Sanità sulle coagulopatie congenite del 2022, i pazienti sono in totale 9.784: circa 30 per cento con emofilia A, 28,6% con malattia di von Willebrand 7,2% con emofilia B e 34,1% con carenze di alt

L'8° Simposio Internazionale sulla Leucemia Acuta Promielocitica (LAP), tenutosi a Roma il 10 e 11 aprile 2024, ha esplorato nuovi approcci terapeutici per minimizzare le complicanze della malattia e migliorare la qualità di vita