Si tratta di Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) che viene somministrato in un'unica infusione
L'Agenzia europea del farmaco, Ema, ha raccomandato la concessione di un'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio nell'Ue della prima terapia genica per il trattamento dell'emofilia B grave e moderatamente grave negli adulti. Si tratta di Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Viene somministrata in un'unica infusione, il principio attivo della terapia (basata su un virus modificato) contiene copie del gene responsabile della produzione del fattore IX, la proteina mancante nei malati. Iniettato nella vena del paziente, viene trasportato al fegato dove il gene viene assorbito dalle cellule epatiche e inizia a produrre il fattore IX, limitando così gli episodi di sanguinamento.
Lo studio sperimentale di fase III è stata la più ampia sperimentazione sulla fibrosi polmonare idiopatica (IPF) ad oggi mai condotta, in corso presso circa 400 centri e in oltre 30 Paesi
Lo rivela la prima analisi globale sull'argomento pubblicata sulla rivista The Lancet e condotta dal Global Research on Antimicrobial Resistance (Gram) Project
I nuovi dati dello studio MARIPOSA, presentati alla World Conference on Lung Cancer 2024, hanno confermato una superiorità clinica a lungo termine della terapia amivantamab più lazertinib rispetto alla monoterapia con osimertinib
AIL dal 2021 ha scelto di dedicare delle campagne informative e di servizio per i pazienti e le loro famiglie per raccontare i progressi nella lotta a queste malattie e offrire consulenze costruite attorno alle esigenze di chi vive la malattia in pri
AIL dal 2021 ha scelto di dedicare delle campagne informative e di servizio per i pazienti e le loro famiglie per raccontare i progressi nella lotta a queste malattie e offrire consulenze costruite attorno alle esigenze di chi vive la malattia in pri
Ricercatori Sapienza svelano come una ghiandola si indebolisce
Michele, che ha partecipato allo studio clinico internazionale per valutare l’efficacia della terapia, oggi è libero dalle classiche trasfusioni
In occasione della Giornata Nazionale contro le leucemie AIL presenta cinque progetti di Ricerca Indipendente finanziati a SIE, SIES, GITMO, FIL e AIEOP
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