Gaslini, schema terapeutico innovativo per una malattia rara del rene

L'equipe medica e i ricercatori del laboratorio di nefrologia e trapianto di rene dell'Istituto Gaslini, diretto da Enrico Eugenio Verrina, hanno recentemente concluso uno studio pubblicato sulla rivista American Journal of Transplantation volto ad individuare una terapia efficace per pazienti affetti da glomerulosclerosi focale segmentaria (Fsgs).  E' una malattia renale grave, che rappresenta una delle principali cause di insufficienza renale cronica ed è connotata da un rischio assai elevato di recidiva dopo il trapianto renale. Autrori dello studio sono Andrea Angeletti, Sofia Bin, Alberto Magnasco, Maurizio Bruschi, Paolo Cravedi e Gianmarco Ghiggeri.

 La ricerca ha coinvolto cinque ragazzi affetti da Fsgs, sottoposti a trapianto di rene e con recidiva della malattia nelle primissime ore dopo il trapianto. In tutti i casi è stato proposto uno schema terapeutico innovativo, incentrato sulla somministrazione combinata di due anticorpi monoclonali, il rituximab e il daratumumab, con l'obiettivo di eliminare non soltanto i linfociti B, ma anche le loro cellule progenitrici, le plasmacellule. L'eliminazione contemporanea di entrambe queste popolazioni cellulari, responsabili del processo patologico alla base della malattia, ha indotto la completa remissione in tutti i casi. Il trattamento è stato globalmente ben tollerato.

Si tratta di un risultato eccellente, in quanto i cinque pazienti avevano sviluppato una immediata recidiva della Fsgs sul rene trapiantato, che si era dimostrata in precedenza resistente al trattamento standard con plasmaferesi e rituximab in monoterapia. Lo studio è stato condotto presso l'Istituto G. Gaslini, in collaborazione con il professor Paolo Cravedi del Mount Sinai Hospital di New York, che ha svolto l'analisi di caratterizzazione cellulare. Sulla scorta di questa esperienza positiva sono stati già trattati ulteriori pazienti in altri centri di nefrologia, pediatrici e dell'adulto in Italia e negli Stati Uniti, a San Francisco e nello stesso Mount Sinai Hospital di New York.