Da FDA 1,6 mln di dollari per test su anti-Duchenne

Redazione DottNet | 19/06/2009 14:31

fda

L'ente regolatorio americano sui farmaci, Food and Drug Administration (Fda), ha assegnato alla PtcTherapeutics un finanziamento pari a 1,6 milioni di dollari in quattro anni per proseguire il trial in corso sul medicinale sperimentale anti-distrofia di Duchenne Ataluren*.

Si tratta di un trial clinico di fase IIb condotto su 174 pazienti in 37 diversi centri di 11 Paesi nel mondo, tra cui anche Stati Uniti, Canada, Australia e Israele.
Da alcuni anni la Ptc Therapeutics, società biofarmaceutica americana specializzata nella scoperta e nello sviluppo di piccole molecole farmacologiche che intervengono sui meccanismi molecolare post-trascrizionali - informa una nota di Parent Project, progetto di
genitori nato in Italia nel 1996 per sconfiggere la distrofia muscolare di Duchenne e Becker - ha sviluppato questo nuovo tipo di farmaco sperimentale che permette al macchinario cellulare di ignorare il segnale di stop e di continuare così la corretta lettura del gene.
Circa il 13% dei ragazzi colpiti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker ha un codone di stop prematuro nel gene della distrofia. L'obiettivo primario del trial clinico internazionale è di valutare l'efficacia del farmaco sulla capacità di deambulazione.
L'elaborazione dei dati con i risultati clinici finali è prevista per l'estate 2010.