I pediatri, metà dei farmaci disponibili in UE autorizzati solo per adulti

Redazione DottNet | 05/08/2008 12:54

pediatra

I problemi legati alle malattie rare - come le scarse conoscenze, i mancati investimenti in ricerca, la carenza di terapie adeguate - interessano due volte la pediatria.

In questo campo, infatti, i piccoli pazienti sono penalizzati. Basti pensare che circa il 50% dei farmaci orfani autorizzati dall'agenzia europea dei farmaci Emea, che potrebbero essere utili anche al bambino, sono indicati solo per l'adulto e/o si basano comunque solo su studi realizzati sui grandi. E' quanto la Società italiana di pediatria (Sip) ha riferito alla Commissione Salute del Senato, in una audizione su 'Disegni di legge in tema di malattie rare e farmaci orfani'.
"Le malattie rare sono in larga misura genetiche e si presentano spesso nell'età pediatrica. E quelle ad esordio precoce spesso sono gravi, con rischio di mortalità precoce e di grave compromissione d'organi e sistemi, per gli effetti che si generano sull'organismo in accrescimento", ha spiegato ai senatori la delegazione della Sip formata da Adriana Ceci, coordinatore Commissione farmaci-Sip e Maja Di Rocco, responsabile Unità malattie rare dell'Ircss Giannina Gaslini di Genova. Per questo, dicono gli esperti in una nota, la carenza di farmaci e strumenti per la cura di malattie rare si traduce, nella maggior parte dei casi, in carenza di farmaci e strumenti per la cura di bambini e adolescenti. "Carenza - aggiungono gli specialisti - resa più grave dal fatto che, in generale, per l'età pediatrica mancano i farmaci e le terapie studiate ad hoc. Per decenni l'industria farmaceutica non ha investito nella ricerca pediatrica e si è lasciato che i bambini usassero farmaci studiati solo per l'adulto. La conseguenza è che l'80% dei farmaci in commercio è utilizzato nei bambini 'off-label' - ovvero farmaci autorizzati per l'adulto e prescritti al bambino sotto la diretta responsabilità del medico - con l'aumento conseguente di eventi avversi e fallimenti terapeutici". Non a caso, ricordano gli esperti, "già da anni si è coniato per il bambino il termine di 'orfano terapeutico'. La Società italiana di pediatria "è fortemente interessata - sostiene il presidente Sip, Pasquale Di Pietro - a dare il proprio contributo al dibattito in corso con proposte concrete che valorizzino il contributo e il ruolo dei pediatri in questo settore". In particolare, la Sip lavorerà per favorire una tutela dei pazienti quanto più possibile diffusa sul territorio; inserire i farmaci pediatrici negli scopi della legge sul tema; promuovere e accelerare la costruzione di Centri di riferimento e Reti regionali e interregionali per un rapido accesso alla cura e alla prevenzione; prevedere la presenza di pediatri nei Comitati e in tutti gli altri organismi che si occupano delle problematiche legate alle malattie rare e dei farmaci orfani.