Trial per farmaco contro la Gaucher. Studio italiano

Ortopedia | | 29/09/2010 10:09

In Italia si stima vi siano circa 250 persone affette dalla malattia di Gaucher di tipo 1, una patologia rara che causa ritardi della crescita, malformazioni ossee e ingrossamento di alcuni organi interni. Per il trattamento della malattia si aprono nuove porte grazie alla sperimentazione di un nuovo farmaco, il primo somministrabile per via orare. Il farmaco si chiama eliglustat e come pubblicato sulla rivista scientifica Blood, ha superato gli studi di fase I e II con risultati decisamente incoraggianti sia per la capacità di agire sulla densità delle ossa sia per la riduzione della crescita anomala della milza.

A fronte di questi risultati la casa produttrice del farmaco, la Genzyme -sotto i riflettori per una possibile acquisizione da parte di Sanofi Aventis- ha deciso di procedere a tre diversi trial clinici di fase III arruolando 450 pazienti in oltre 25 Paesi tra cui l'Italia, lo studio clinico più ampio mai intrapreso per la malattia. In Italia la sperimentazione si farà in due centri, all'Ospedale S. Maria della Misericordia di Udine, sotto il coordinamento di Bruno Bembi uno dei massimi esperti della malattia, e a Firenze all'Azienda Ospedaliera di Careggi, dove a occuparsene saranno Massimo Morfini e Silvia Linari. Il primo trial sarà effettuato su pazienti adulti che hanno già utilizzato altri trattamenti, il secondo sarà un doppio cieco per il confronto con l'effetto placebo e il terzo sarà invece finalizzato a mettere a punto lo schema posologico  più adeguato. "Questa terapia - ha spiegato Bembi - potrebbe essere utilizzata nei pazienti che hanno ancora un'attività enzimatica discreta. L''eliglustat' infatti da una parte limita l'accumulo lisosomiale nelle cellule, dall'altra stimola gli enzimi che con il loro malfunzionamento causano la malattia.

Biliografia: Elena Lukina at al. A phase 2 study of eliglustat tartrate (Genz-112638), an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1. Blood, 12 August 2010, Vol. 116, No. 6, pp. 893-899.

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