Creato in laboratorio il neurone dell'autismo: modello per lo studio del disturbo e di nuovi farmaci

| 17/11/2010 17:36

Creato in laboratorio il neurone dell'autismo. Utilizzando cellule staminali pluripotenti prelevate da pazienti con sindrome di Rett, gli scienziati dell'università della California a San Diego hanno ottenuto neuroni funzionanti che rappresentano il primo modello cellulare umano per studiare lo sviluppo dei disordini delle spettro autistico. La scoperta, pubblicata su 'Cell', potrebbe avere implicazioni nella ricerca e nei test di farmaci, nella diagnosi e portare a trattamenti personalizzati. "E' un lavoro importante - sottolinea Alysson Muotri, coordinatore dello studio e professore aggiunto di pediatria - che ci permetterà di allargare e approfondire le nostre conoscenze sull'autismo, un disturbo legato a difetti nello sviluppo cerebrale". L'equipe ha utilizzato staminali da pazienti con sindrome di Rett, perché le cause genetiche di questa malattia sono ben note: le responsabili sono mutazioni del gene Mecp2. Agendo su quest'ultimo i ricercatori possono ricreare i danni causati dalla sindrome, spegnendo il gene, o viceversa riparare le cellule difettose.

Gli scienziati dell'ateneo di San Diego, con i colleghi dell'università della Pennsylvania, sono andati oltre. Hanno messo in coltura staminali pluripotenti indotte (Ips) ricavate dai fibroblasti dei pazienti con sindrome di Rett e le hanno riprogrammate in modo da generare neuroni. L'equipe ha poi osservato che questi neuroni, a differenza di cellule normali, presentano diversi difetti, segno che i danni prodotti dalla malattia cominciano molto presto. Ma queste alterazioni possono essere riparate, come hanno fatto gli scienziati in topi con sindrome di Rett esposti agli effetti dell'Igf1 (fattore di crescita dell'insulina 1), che potrebbe avere lo stesso risultato anche negli esseri umani con disturbi autistici.

Bibliografia: Marchetto et al., A Model for Neural Development and Treatment of Rett Syndrome Using Human Induced Pluripotent Stem Cells. Cell, Volume 143, Issue 4, 527-539, 12 November 2010

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