Scoperta Nobel da rivedere, effetti dannosi in farmaci derivati

Medicina Generale | Redazione DottNet | 31/07/2008 15:19

La scoperta, premiata nel 2006 con il Nobel per la Medicina, su come 'silenziare' i geni causa di malattie, funziona in modo diverso da come i ricercatori pensavano. Il rischio è che i farmaci nati dalla ricerca, attualmente in sperimentazione, causino danni invece che benefici.

A dare la notizia sulle pagine di Nature è lo stesso premio Nobel, Jayakrishna Ambati dell'università del Kentucky, che ha proseguito negli studi che lo avevano portato fino al prestigioso riconoscimento.
Grazie alla scoperta del 1998 i ricercatori hanno identificato una classe di Rna a doppio filamento (dsRNA) e delle molecole chiamate Rna breve interferente (siRNA) in grado di 'silenziare' o di 'spegnere' i geni che causano le malattie nell'organismo. Il silenziamento non crea mutazioni permanenti del Dna, e l'approccio ha rapidamente guadagnato grande popolarità nella ricerca medica. La possibilità di silenziare i geni ha aperto la via nella cura di molte malattie, diventando una delle speranze per le nuove classi di farmaci del ventunesimo secolo. Il diabete e in particolare la degenerazione maculare, il cancro e il Parkinson sono tutte patologie candidate, dando il via a molti trial clinici. Ora però Ambati e collaboratori hanno scoperto che la nuova classe di farmaci sviluppata non ha un effetto 'organo-specifico' e può creare danni, per esempio attaccando la crescita dei vasi sanguigni anche in altri organi. Se, ovviamente, bloccare la perfusione in organi colpiti dal tumore o nella retina dei pazienti diabetici ha un effetto terapeutico, l'attacco in altri organi sani è un effetto collaterale molto rischioso. Ambati comunque ritiene la scoperta ancora valida: "La capacità di interferire del Rna, esiste, è solo che funziona in modo diverso da come credevamo". Il passo successivo, secondo il ricercatore, sarà comprendere meglio il meccanismo generico in cui viene inibita la crescita dei vasi sanguigni e capirne le potenzialità negli approcci clinici.
 

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