Scoperta Nobel da rivedere, effetti dannosi in farmaci derivati

Grazie alla scoperta del 1998 i ricercatori hanno identificato una classe di Rna a doppio filamento (dsRNA) e delle molecole chiamate Rna breve interferente (siRNA) in grado di 'silenziare' o di 'spegnere' i geni che causano le malattie nell'organismo. Il silenziamento non crea mutazioni permanenti del Dna, e l'approccio ha rapidamente guadagnato grande popolarità nella ricerca medica. La possibilità di silenziare i geni ha aperto la via nella cura di molte malattie, diventando una delle speranze per le nuove classi di farmaci del ventunesimo secolo. Il diabete e in particolare la degenerazione maculare, il cancro e il Parkinson sono tutte patologie candidate, dando il via a molti trial clinici. Ora però Ambati e collaboratori hanno scoperto che la nuova classe di farmaci sviluppata non ha un effetto 'organo-specifico' e può creare danni, per esempio attaccando la crescita dei vasi sanguigni anche in altri organi. Se, ovviamente, bloccare la perfusione in organi colpiti dal tumore o nella retina dei pazienti diabetici ha un effetto terapeutico, l'attacco in altri organi sani è un effetto collaterale molto rischioso. Ambati comunque ritiene la scoperta ancora valida: "La capacità di interferire del Rna, esiste, è solo che funziona in modo diverso da come credevamo". Il passo successivo, secondo il ricercatore, sarà comprendere meglio il meccanismo generico in cui viene inibita la crescita dei vasi sanguigni e capirne le potenzialità negli approcci clinici.