Malattie rare, procede la sperimentazione di un farmaco che attiva i mitocondri

Neurologia | Redazione DottNet | 06/07/2011 18:38

Un gruppo di malattie rare legate a un deficit dell' attivita' energetica della cellula potrebbe in futuro trovare una terapia grazie a uno studio dei ricercatori dell' Istituto Neurologico Besta di Milano che hanno sperimentato con successo un nuovo farmaco su animali da laboratorio. Si tratta di patologie diverse, cosiddette 'mitocondriali', che hanno appunto in comune un deficit energetico del metabolismo dei mitocondri, organelli il cui ruolo e' essenziale perche' rappresentano le 'centrali energetiche' delle cellule e ne sostengono tutti i processi vitali.

Possono comportare sindromi diverse, con manifestazioni cliniche come danni renali, bassa statura, atrofia ottica, sordita' nell'infanzia. E nell'eta' adulta, intolleranza allo sforzo, debolezza, dolori muscolari. Queste malattie rientrano tutte nel gruppo delle malattie rare e si calcola che in Italia possano esserne affette 10.000 persone (una ogni 5000); ma alterazioni dei mitocondri sono presenti anche in malattie molto piu' diffuse come il diabete e il Parkinson. Il lavoro dei ricercatori del Besta, che nell'ambito dell' Istituto neurologico milanese fanno parte del Centro per lo studio delle Malattie Mitocondriali Pediatriche 'Pierfranco e Luisa Mariani', diretto da Massimo Zeviani, e' stato pubblicato oggi dalla rivista internazionale 'Cell Metabolism'. 'La ricerca - spiega Carlo Visconti, primo firmatario dello studio - ha dimostrato che e' possibile ridurre il deficit energetico dovuto ad alterazioni genetiche dei mitocondri attraverso l'utilizzo di un farmaco in grado di attivare la proliferazione dei mitocondri stessi e di migliorarne la funzionalita', compensando in questo modo il ridotto funzionamento dei singoli organelli'. Ora i ricercatori del Besta potranno cominciare la sperimentazione sull'uomo.

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