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Ultragenyx: ancora novità per i pazienti con HIBM

Medicina Interna | Redazione DottNet | 13/11/2015 17:01

Novato, in California, 2 ottobre 2015 (GLOBE NEWSWIRE).

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), una società biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di nuovi prodotti per le malattie rare e ultra-rare, ha annunciato di aver presentato con successo una Marketing Authorization Application (MAA) con l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) per l’acido acetilmuramico a rilascio prolungato (Asso-ER; UX001) destinato a pazienti con miopatia GNE. Ace-ER. è stato progettato per sostituire il substrato carente di acido sialico in pazienti con miopatia GNE, nota anche come Miopatia Ereditaria a Corpi Inclusi (HIBM), una rara malattia progressiva muscolorare.

"Abbiamo raggiunto un traguardo importante sia per l’Ultragenyx che per i pazienti che vivono con la miopatia GNE", ha detto Emil D. Kakkis, MD, Ph.D., Chief Executive Officer di Ultragenyx. "Si tratta della prima presentazione della società per l’approvazione alla commercializzazione, appena cinque anni dopo la sua fondazione, e la prima domanda di commercializzazione di un potenziale trattamento per i pazienti affetti da questa malattia progressiva muscolare debilitante".

Ultragenyx sta cercando di ottenere l’approvazione dall’EMA per Ace-ER, per il trattamento di pazienti adulti affetti da miopatia GNE. La presentazione MAA si basa su dati positivi da uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Se ricevesse un parere positivo da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), ci si aspetterebbe una decisione della Commissione europea nella seconda metà del 2016.
E’ stato avviato nel maggio 2015 la fase 3 dello studio clinico di Ace-ER globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in circa 80 pazienti e continua ad arruolare pazienti. L’obiettivo primario dello studio è la forza muscolare degli arti superiori. Lo studio è stato progettato sulla base del feedback da parte della Food and Drug Administration (FDA) e l’EMA, ed i dati sono attesi nei primi mesi del 2017. Questo studio è finalizzato a soddisfare il requisito dell’ EMA per i dati di conferma e serve come base per una limatura per l’approvazione della FDA.

Fonte: http://ir.ultragenyx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=934936