In Italia il farmaco contro Sma1, grave malattia neuromuscolare

E' iniziata in Italia la somministrazione di "un nuovo farmaco in grado di bloccare la progressione dell'Atrofia Muscolare Spinale (Sma) di tipo 1, e di portare a un aumento delle aspettative di vita e a un miglioramento nelle capacità motorie". A dirlo è il Centro Clinico NeMO, specializzato nelle malattie neuromuscolari: "Ad oggi hanno già iniziato il trattamento 52 pazienti su un totale di circa 116 persone arruolate, a cui il farmaco sarà somministrato nelle prossime settimane".

    La Sma è una patologia neuromuscolare che poco per volta rende i muscoli incapaci di muoversi, oltre a rappresentare nella sua forma più grave (cioè proprio quella di tipo 1) la più comune causa genetica di morte infantile. Tra i cinque ospedali in Italia coinvolti nel progetto ci sono tre sedi del Centro Clinico NeMO: Milano, Roma e Messina. La procedura è effettuata anche all' Ospedale Bambin Gesù di Roma e all'Istituto Gaslini di Genova. "Ora - sottolinea il Centro NeMO - ogni genitore a cui viene comunicata una diagnosi di Sma di tipo 1 può essere informato dell'immediata possibilità di una terapia e ottenere l'accesso prioritario al trattamento".

    Il trattamento prevede tre infusioni a distanza di circa due settimane l'una dall'altra, per poi diradarle nel tempo con il proseguimento della terapia. "Per gestire nella maniera più corretta l'accesso al trattamento - conclude Luca Binetti, consigliere dell'Associazione Famiglie Sma e responsabile operativo del Comitato dell'iniziativa Eap, grazie alla quale il farmaco viene distribuito gratuitamente dall'azienda Biogen - è stato svolto un lavoro di informazione capillare dei pazienti, per fare in modo di coinvolgere tutti coloro che avessero le caratteristiche per accedervi. E' stata poi stilata una graduatoria nazionale dei pazienti sulla base dell'età e della somiglianza con i casi trattati nelle sperimentazioni cliniche".

fonte: ansa