Canali Minisiti ECM

Approvata in Italia la prima terapia al mondo contro la Sma

Neurologia Redazione DottNet | 15/10/2017 15:28

Malattia genetica rara che colpisce soprattutto i bambini

Approvata in Italia la prima terapia al mondo per il trattamento dei pazienti affetti da Atrofia muscolare spinale (Sma), una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini ed è la principale causa genetica di mortalità infantile. I dati degli studi clinici hanno infatti evidenziato risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini affetti da Sma e di raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo, come il controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento e il cammino.  

Il nuovo farmaco (nusinersen) - al momento disponibile in Stati Uniti, Giappone e alcuni paesi europei - costituisce il primo trattamento per questa malattia approvato in Italia ed è stato esaminato nell'ambito del percorso di approvazione accelerata dell'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), volto proprio ad accelerare l'accesso ai farmaci che curano le malattie gravi o pericolose per la vita e, in generale, rispondono a bisogni clinici non soddisfatti.

pubblicità

Con l'approvazione dell'Aifa, il farmaco sarà ora disponibile per tutti i pazienti italiani affetti da Sma. "È tempo di festeggiare. L'approvazione italiana di nusinersen segna l'inizio di una nuova era per tutte le famiglie che lottano contro la Sma. I risultati clinici ci fanno ritenere che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della Sma non sarà più la stessa - commenta Daniela Lauro, presidente nazionale di Famiglie SMA -. I tempi rapidi della distribuzione del farmaco non hanno uguali in Europa e l'Italia rappresenta un caso di eccellenza nel mondo. Nei mesi scorsi il farmaco è stato distribuito in Italia in via compassionevole a circa 130 bambini con la forma più grave di Sma, quella di Tipo 1, e da oggi tutti gli italiani affetti da Sma potranno sottoporsi alla cura".

Commenti

I Correlati

Si tratta di malattie rare, con una prevalenza di meno di 5 persone ogni 100.000 nel mondo

Vianello: "I fattori di rischio, da soli e ancora di più in combinazione tra loro, aumentano il rischio di essere colpiti da ictus cerebrale"

Gli esperti degli IRCCS Maugeri Pavia sottolineano l’importanza di contrastare gli effetti negativi dell’invecchiamento e promuovere il benessere psicofisico attraverso la combinazione di prevenzione, riabilitazione motoria e cardiorespiratoria e sti

Obiettivo della Strategia: arginare “l’epidemia” delle patologie del cervello nel nostro Paese. Il Ministro Schillaci apre l’evento “One Brain, One Health”

Ti potrebbero interessare

Si tratta di malattie rare, con una prevalenza di meno di 5 persone ogni 100.000 nel mondo

Vianello: "I fattori di rischio, da soli e ancora di più in combinazione tra loro, aumentano il rischio di essere colpiti da ictus cerebrale"

Gli esperti degli IRCCS Maugeri Pavia sottolineano l’importanza di contrastare gli effetti negativi dell’invecchiamento e promuovere il benessere psicofisico attraverso la combinazione di prevenzione, riabilitazione motoria e cardiorespiratoria e sti

Obiettivo della Strategia: arginare “l’epidemia” delle patologie del cervello nel nostro Paese. Il Ministro Schillaci apre l’evento “One Brain, One Health”

Ultime News

Società scientifiche, associazioni pazienti, aziende, società civile e Istituzioni al lavoro per arginare l’emergenza diabete

Affrontare il diabete in Italia: sette obiettivi concreti e le azioni urgenti delineate dagli Stati Generali sul Diabete 2024

Costi energetici, contratto di lavoro e liste di attesa i temi al centro dell’assemblea regionale

Benini: "Il diritto delle persone con diabete a vivere una vita sociale, educativa, lavorativa come tutti deve essere considerato un obiettivo prioritario dell’agenda istituzionale"