Emofilia A, con una nuova cura la terapia è più personalizzabile

Novità terapeutiche per l'emofilia A sotto i riflettori a Praga. Al simposio "Building on the standard of care: latest innovation in FVIII", organizzato da Bayer in occasione del Congresso EAHAD (European Association of Haemophilia and Allied Disorders) si è discusso infatti delle aspirazioni e prospettive future dei pazienti emofilici, fino all'evoluzione del fattore VIII in emofilia A, damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita recentemente approvato dall'Agenzia europea del farmaco per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età.  Damoctocog alfa pegol, la cui approvazione in Italia è prevista nei prossimi mesi, consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 o 2 volte a settimana. L'approvazione si basa sullo studio registrativo Protect VIII, i cui risultati principali sono stati presentati proprio in occasione del congresso.

"La terapia garantisce una riduzione importante del numero di infusioni rispetto a quelle attuali, portando allo stesso tempo una più duratura copertura del livello di fattore VIII circolante - spiega Elena Santagostino, responsabile dell'Unità Operativa Semplice Emofilia presso l'IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. "Per il paziente - aggiunge - tutto questo si traduce in una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni; nello studio Protect VIII infatti la quasi totalità dei pazienti ha ridotto la frequenza rispetto al trattamento precedente, con il 40% che è passato a un regime ogni 5 giorni e addirittura un 30% che è passato ad una volta alla settimana, mantenendo sempre un'adeguata protezione". L'approvazione in Europa dello scorso novembre fa seguito a quella già ricevuta negli Stati Uniti e in Giappone.