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Colpire il gene per attaccare il tumore, quattro bimbi 'apripista'

Oncologia Redazione DottNet | 05/06/2019 12:43

Studio internazionale. Positivi i primi risultati, la massa si riduce

Colpire il gene 'difettoso' per colpire il tumore. E' il principio su cui si basa la medicina di precisione, e molti studi di questo tipo sono in corso per gli adulti. Quasi nessuno per i bambini. Ora, però, uno studio di fase 1 è stato avviato mirando proprio ai pazienti pediatrici: i primi 4 piccoli sono stati arruolati e saranno gli 'apripista' di questa battaglia contro vari tipi di cancro partendo, appunto, dalla mutazione di un gene.  

Ad illustrare il progetto è Michela Casanova, responsabile nuovi farmaci del reparto di pediatria presso la Fondazione Ircss Istituto Nazionale Tumori di Milano, che lo ha presentato con un poster al congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco) a Chicago.   Lo studio, spiega, "riguarda un farmaco target (loxo) che è in fase di sperimentazione sia per gli adulti sia, ora, per i bambini. Questo farmaco agisce contro un target molecolare preciso, ovvero sui pazienti con tumore che hanno una particolare mutazione genica, la traslocazione del gene RAT.  Inizialmente è stato testato sugli adulti e, sulla base dei risultati positivi che si stanno ottenendo, si è deciso di testarlo precocemente anche sui bambini, avviando lo studio 'Libretto 121'. Una importante novità, vista la scarsità di questo tipo di studi sui pazienti oncologici pediatrici". 

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Lo studio internazionale - nell'ambito del quale l'Int è l'unico centro italiano a partecipare - prevede di arruolare bambini e ragazzi dai 6 mesi ai 21 anni di età: "Siamo ancora in una fase iniziale, ma ci sono già i primi 4 bambini trattati con la molecola loxo. Uno - spiega Casanova - ha un tumore alla tiroide e tre hanno sarcomi ai tessuti molli; tutti e 4 sono molto piccoli".  E già si evidenziano primi risultati positivi: "Si è visto che quando c'è la traslocazione del gene RAT - afferma l'oncologa - il farmaco, che è un medicinale orale o in formulazione liquida per i bimbi più piccoli, funziona, e c'è stata nei 4 bambini una regressione della massa tumorale, così come si era osservato negli adulti".  

"Purtroppo, tali traslocazioni non sono frequenti, ma si tratta comunque di un importante passo avanti - commenta Casanova -: il farmaco allo studio colpisce appunto una particolare mutazione, la RAT, che abbiamo osservato in vari tipi di tumore, dal polmone ai sarcomi, e questo vuol dire che può essere efficace per più tipi di tumore. Questo principio vale anche per i bambini, secondo i primi dati positivi, per i quali l'approccio della medicina di precisione rappresentava finora un'utopia".  La strada, quindi, "è aperta ed ora, anche se siamo in una fase iniziale e dunque la prudenza è d'obbligo - conclude l'esperta - puntiamo a nuovi risultati". 

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I risultati dello studio, sostenuto da Fondazione AIRC, sono stati pubblicati sulla rivista “Cancer Research”

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