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Mucca pazza, scoperto come avanza il morbo. Prime speranze per cure

Infettivologia Redazione DottNet | 11/07/2019 18:54

Ricostruito il modo con cui riescono a replicarsi i prioni, le proteine tossiche responsabili di questa malattia

Da un modello informatico si apre la strada per la ricerca mirata di farmaci per malattie finora incurabili, tra cui il cosiddetto morbo della mucca pazza. Il gruppo di ricerca dell'Istituto Telethon Dulbecco presso l'Università di Trento, guidato da Emiliano Biasini, è riuscito per la prima volta a ricostruire il modo con cui riescono a replicarsi i prioni, cioè le proteine tossiche responsabili di questa malattia. Il lavoro, descritto sulla rivista Plos Pathogens, è il frutto della collaborazione con l'Istituto Nazionale di Fisica Nucleare (Infn). I prioni sono versioni anomale di proteine normalmente presenti nel cervello dei mammiferi, capaci di replicarsi e propagarsi in maniera simile a virus e batteri.

L'esatto meccanismo è ancora sconosciuto, ma si sa che possono indurre il cambiamento della loro forma normale in quella anomala, che poi prende il sopravvento e forma degli aggregati che uccidono le cellule nervose, provocando delle gravissime malattie neurodegenerative. Quelle che colpiscono l'uomo finora note sono la malattia di Creutzfeldt-Jakob, l'insonnia fatale familiare e la malattia di Gerstmann- Sträussler-Scheinker: si tratta di malattie spontanee, genetiche o infettive molto rare, che insorgono in genere in età adulta dopo una latenza molto lunga, ma con un'evoluzione rapida dopo la comparsa dei primi sintomi. "Pur essendo noti fin dagli anni Ottanta, i prioni sono agenti tuttora molto 'sfuggenti' per chi li studia, perché non si possono osservare direttamente", spiega Biasini. La loro tendenza ad aggregare infatti ha reso finora impossibile applicare i metodi più comunemente usati per lo studio delle proteine.

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"Ma un modello affidabile della proteina prionica - continua - è essenziale per disegnare delle strategie terapeutiche mirate". La svolta è arrivata con l'aiuto della fisica subatomica. Con il gruppo di Pietro Faccioli dell'Infn, i ricercatori hanno sfruttato un innovativo metodo di calcolo computazionale derivato da metodi matematici sviluppati in fisica delle particelle, per ricostruirne il meccanismo di replicazione. "Siamo riusciti a ricostruire il modo con cui i prioni riescono a replicarsi - commenta Giovanni Spagnolli, dell'università di Trento - e vogliamo sfruttare queste informazioni per cercare o costruire molecole per farmaci in grado di bloccare la replicazione dei prioni e il processo neurodegenerativo ad oggi incurabile".

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