Pfizer riceve il parere positivo del CHMP per Inotuzumab Ozogamicin

Pfizer Inc. ha annunciato che il Comitato dell'Agenzia Europea per i Medicinali per uso umano (CHMP) ha espresso parere positivo, raccomandando l’autorizzazione alla commercializzazione di BESPONSA® (inotuzumab ozogamicin) nell'Unione Europea (UE) per il trattamento, in monoterapia, di pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B, CD22-positivi, recidivante o refrattaria, negativa per il cromosoma Philadelphia (Ph-), e  leucemia linfoblastica acuta positiva per il cromosoma Philadelphia (Ph+), che hanno precedentemente fallito il trattamento con almeno un inibitore della tirosinchinasi (TKI). Il parere del CHMP sarà ora inviato alla Commissione Europea (CE) per la decisione finale. Se sarà approvato, inotuzumab ozogamicin sarà il primo anticorpo-farmaco coniugato disponibile per il trattamento dei pazienti con questo tipo di leucemia.

“La leucemia linfoblastica acuta refrattaria o recidivante è una patologia a rapida progressione, spesso fatale. Inotuzumab ozogamicin è un anticorpo-farmaco coniugato disegnato per legarsi ad un recettore, il CD22, presente sulle cellule tumorali della maggior parte dei pazienti  con LLA e  trasporta una potente tossina, la calicheamicina, all’interno di queste cellule” – ha affermato Mace Rothenberg, MD, Chief Development Officer, Oncologia, Pfizer Global Product Development . “I risultati positivi dello studio di fase III, INO-VATE 1022, forniscono  forti evidenze sul ruolo importante che inotuzumab ozogamicin può avere rispetto ai regimi chemioterapici usati comunemente in queste condizioni, rappresentando una nuova e necessaria opzione di trattamento per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta refrattaria o recidivante.”

“Ogni anno, in Europa, vengono diagnosticati circa 10.000 nuovi casi di pazienti adulti con LLA, una condizione per la quale esiste ancora un forte bisogno medico non soddisfatto, specialmente per le forme refrattarie o recidivanti, come dimostrano i tassi di sopravvivenza a lungo termine che variano dal meno del 10% a circa il 20%” – commenta il Professor Matthias Stelljes, Dipartimento di Medicina A/Ematologia e Oncologia, Università di Münster, Germania. “La decisione del CHMP di raccomandare l’autorizzazione alla commercializzazione di BESPONSA è un importante passo avanti per i pazienti di tutta Europa che sono in attesa di poter avere a disposizione una nuova opzione di trattamento.”

La leucemia linfoblastica acuta è una forma aggressiva di leucemia con una prognosi molto sfavorevole negli adulti. L’attuale trattamento è costituito da cicli di chemioterapia intensivi a lungo termine. La leucemia linfoblastica acuta non è comune negli adulti, rappresenta il 15% di tutte leucemie, con circa 10.000 nuovi casi di pazienti adulti diagnosticati ogni anno in Europa. Una percentuale compresa tra il 20 e il 40% circa di nuovi pazienti adulti diagnosticati con LLA sono trattati con gli attuali regimi terapeutici; tuttavia circa il 20% dei pazienti adulti sarà refrattario o resistente al trattamento, e un ulteriore 40-50% andrà incontro a recidiva nell’arco di mesi o anni. Per i pazienti adulti con LLA refrattaria o recidivante, il tasso di sopravvivenza a 5 anni è minore del 10%.

La domanda di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) per inotuzumab ozogamicin si basa sui risultati dello studio di fase III, INO-VATE 1022, che ha arruolato 326 pazienti adulti con leucemia linfoblastica acustica da precursori delle cellule B, refrattaria o recidivante, e ha confrontato inotuzumab ozogamicin con la chemioterapia standard. Lo studio INO-VATE 1022 aveva due endpoint primari, la risposta completa con o senza il recupero ematologico (CR/Cri) e la sopravvivenza globale (OS – Overall Survival). I risultati dello studio sono stati pubblicati sul The New England Journal of Medicine a giugno del 2016.

La domanda di registrazione per medicinali biologici (Biologic License Application) per inotuzumab ozogamicin nel trattamento di pazienti adulti con LLA da precursori delle cellule B, refrattaria o recidivante, è stata accettata con procedura di revisione prioritaria da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA).

La Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) della FDA è prevista per Agosto 2017. Nell’ottobre 2015, la FDA ha concesso a inotuzumab ozogamicin la designazione di “breakthrough therapy” per LLA.

Con una pipeline in continua espansione in area ematologica, Pfizer è impegnata nel favorire il progresso terapeutico nella leucemia cronica e acuta puntando su specifici pathway e meccanismi d’azione (MOAs). Nello specifico i prodotti in fase di sperimentazione sono relativi alle forme di leucemia più difficili da trattare, che includono la leucemia mieloide acuta (AML), la leucemia linfoblastica acuta (LLA), la leucemia mieloide cronica (CML) e il linfoma a cellule mantellari (MCL).