Il successo della terapia genica, concrete speranze per malattie rare
Il virus HIV diventa vettore per la cura di gravi patologie genetiche.
Con la tecnica della terapia genica è possibile prevenire o curare malattie rare, grazie al trasferimento di Dna modificato per correggere la mutazione, causante la patologia. In particolare, consiste nell'introduzione nell'organismo della versione funzionante del gene difettoso o assente per quella determinata patologia.
Il trasporto di una o più copie del gene terapeutico avviene in genere grazie a dei virus, opportunamente modificati affinchè siano innocui ma ancora capaci di entrare nella cellula ospite e trasferirvi il proprio patrimonio genetico. Così manipolati, i virus diventano efficacissimi vettori. In particolare, la tecnica utilizzata dai ricercatori dell'Istituto Telethon di Milano (Hsr-Tiget) prevede il prelievo delle cellule staminali ematopoietiche presenti nel midollo osseo del paziente e la loro correzione in laboratorio, tramite l'introduzione del vettore virale contenente il gene terapeutico.
pubblicità
Per la prima volta nel mondo la terapia genica offre concrete speranze di cura per leucodistrofia metacromatica e sindrome di Wiskott-Aldrich. Due studi pubblicati oggi su Science dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano, guidati da Luigi Naldini, dimostrano che la terapia genica con vettori derivati dal virus Hiv, funziona nei confronti di gravi malattie genetiche.
Scopri di più, scarica l'approfondimento --> https://www.telethon.it/news-video/news/virus-hiv-curare-due-gravi-malattie-genetiche
I Correlati
Malattie rare: oltre i segni della neurofibromatosi per salvaguardare i bambini con NF1
"Con 3 guide informative per alunni, famiglie e insegnanti vogliamo sensibilizzare su patologia disabilitante, inclusione e rispetto della diversità"
Malattie rare, più di due milioni le donne coinvolte, un milione sono caregiver
Un libro bianco rivela le sfide delle pazienti e di chi le assiste
Malattie rare, OMaR sigla accordo e diventa media partner di Eupati
Ciancaleoni: “L’informazione non deve fermarsi di fronte a temi complessi, come i trial clinici e le tappe di sviluppo dei farmaci, ma mettere in circolo notizie di qualità”
Aimo, oltre 900 le malattie rare oculistiche, il cheratocono è la più diffusa
Queste malattie possono essere raggruppate in tre categorie principali: quelle del segmento anteriore dell’occhio, quelle della retina e quelle che riguardano il nervo ottico e la parte posteriore dell’occhio
Ti potrebbero interessare
Malattie rare: oltre i segni della neurofibromatosi per salvaguardare i bambini con NF1
"Con 3 guide informative per alunni, famiglie e insegnanti vogliamo sensibilizzare su patologia disabilitante, inclusione e rispetto della diversità"
Malattie rare, più di due milioni le donne coinvolte, un milione sono caregiver
Un libro bianco rivela le sfide delle pazienti e di chi le assiste
Malattie rare, OMaR sigla accordo e diventa media partner di Eupati
Ciancaleoni: “L’informazione non deve fermarsi di fronte a temi complessi, come i trial clinici e le tappe di sviluppo dei farmaci, ma mettere in circolo notizie di qualità”
Aimo, oltre 900 le malattie rare oculistiche, il cheratocono è la più diffusa
Queste malattie possono essere raggruppate in tre categorie principali: quelle del segmento anteriore dell’occhio, quelle della retina e quelle che riguardano il nervo ottico e la parte posteriore dell’occhio
Ultime News
Isolato il batterio della difterite in un paziente a Udine
Ricoverato in terapia intensiva. Azienda 'non c'è allarme'
L'Ue apre un'indagine su Meta: dipendenza social nei bambini
"Da algoritmi di Facebook e Instagram rischi per la salute mentale"
Oncologo Casadei Gardini: Aumentano le diagnosi di colangiocarcinoma
"Grazie a capacità diagnostiche ma anche per un incremento di steatosi epatiche"
Dengue: 197 casi in Italia, sei volte in più rispetto al 2023
L'Organizzazione mondiale della sanità annuncia che un nuovo vaccino - chiamato Tak-003 - contro la dengue è in fase di prequalificazione
Commenti