Acido ursodesossicolico in bambini con carenza di ZZ AAT
L’acido ursodesossicolico (UDCA) può migliorare significativamente alcuni parametri epatici e la situazione clinica di bambini con malattia epatica non severa associata a deficit di ZZ alfa1-antitripsina (AAT). Presso il Centro pediatrico per atresia biliare in Francia è stato effettuato uno studio su 42 bambini con tale affezione, che sono stati trattati con UDCA 30mg/kg/die e sottoposti annualmente ad un follow-up clinico e biochimico.
I bambini sono stati suddivisi in tre gruppi di studio. Nel gruppo 1, in 22 bambini il valore dell’enzima gamma-glutamil-transpeptidasi (GGT), inizialmente di 7.4 x N, ha raggiunto livelli normali dopo un trattamento medio di 2.6 anni con UDCA; 16 tra questi bambini hanno utilizzato UDCA in modo discontinuo; altri 11 bambini hanno avuto ricadute ed i test epatici sono tornati nella norma solo dopo utilizzo di UDCA; in altri 5 bambini i valori sono tornati normali nell’arco di un periodo medio di 2.5 anni. Nel gruppo 2 in studio, in 11 bambini, con valori iniziali medi di GGT pari a 12.
Dunque, nel gruppo 1 la maggior parte dei bambini ha ottenuto una normalizzazione dei valori epatici dopo trattamento con UDCA, rispetto ai bambini del gruppo 3.
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Nel complesso, UDCA ha migliorato significativamente lo stato clinico ed i risultati dei test epatici in bambini con malattia epatica associata a carenza di ZZ AAT, ma non affetti da un più severo coinvolgimento epatico, ed è stato evidenziato che i valori iniziali di GGT e bilirubina possono essere prognostici dell’efficacia terapeutica.
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