I bambini sono stati suddivisi in tre gruppi di studio. Nel gruppo 1, in 22 bambini il valore dell’enzima gamma-glutamil-transpeptidasi (GGT), inizialmente di 7.4 x N, ha raggiunto livelli normali dopo un trattamento medio di 2.6 anni con UDCA; 16 tra questi bambini hanno utilizzato UDCA in modo discontinuo; altri 11 bambini hanno avuto ricadute ed i test epatici sono tornati nella norma solo dopo utilizzo di UDCA; in altri 5 bambini i valori sono tornati normali nell’arco di un periodo medio di 2.5 anni. Nel gruppo 2 in studio, in 11 bambini, con valori iniziali medi di GGT pari a 12.8 x N, i risultati dei test epatici sono migliorati dopo un trattamento medio di 2.3 anni. Nel gruppo 3, in 9 bambini con valori iniziali di GGT pari a 33.8 x N, la situazione epatica è degenerata in cirrosi ed in 7 bambini è stato necessario trapianto di fegato.
Dunque, nel gruppo 1 la maggior parte dei bambini ha ottenuto una normalizzazione dei valori epatici dopo trattamento con UDCA, rispetto ai bambini del gruppo 3. I livelli iniziali di GGT e di bilirubina totale erano significativamente più bassi nei bambini del gruppo 1 rispetto ai bambini del gruppo 3. Valori iniziali combinati di GGT< o = 5.5 x N e di bilirubina totale < o = 66 micromol/L erano associati con una normalizzazione dei risultati dei test epatici nel 90% dei bambini.
Nel complesso, UDCA ha migliorato significativamente lo stato clinico ed i risultati dei test epatici in bambini con malattia epatica associata a carenza di ZZ AAT, ma non affetti da un più severo coinvolgimento epatico, ed è stato evidenziato che i valori iniziali di GGT e bilirubina possono essere prognostici dell’efficacia terapeutica.
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