Il successo della terapia genica, concrete speranze per malattie rare
Con la tecnica della terapia genica è possibile prevenire o curare malattie rare, grazie al trasferimento di Dna modificato per correggere la mutazione, causante la patologia. In particolare, consiste nell'introduzione nell'organismo della versione funzionante del gene difettoso o assente per quella determinata patologia.
Il trasporto di una o più copie del gene terapeutico avviene in genere grazie a dei virus, opportunamente modificati affinchè siano innocui ma ancora capaci di entrare nella cellula ospite e trasferirvi il proprio patrimonio genetico. Così manipolati, i virus diventano efficacissimi vettori. In particolare, la tecnica utilizzata dai ricercatori dell'Istituto Telethon di Milano (Hsr-Tiget) prevede il prelievo delle cellule staminali ematopoietiche presenti nel midollo osseo del paziente e la loro correzione in laboratorio, tramite l'introduzione del vettore virale contenente il gene terapeutico.
Per la prima volta nel mondo la terapia genica offre concrete speranze di cura per leucodistrofia metacromatica e sindrome di Wiskott-Aldrich. Due studi pubblicati oggi su Science dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano, guidati da Luigi Naldini, dimostrano che la terapia genica con vettori derivati dal virus Hiv, funziona nei confronti di gravi malattie genetiche.
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