Il virus HIV diventa vettore per la cura di gravi patologie genetiche.
Con la tecnica della terapia genica è possibile prevenire o curare malattie rare, grazie al trasferimento di Dna modificato per correggere la mutazione, causante la patologia. In particolare, consiste nell'introduzione nell'organismo della versione funzionante del gene difettoso o assente per quella determinata patologia.
Il trasporto di una o più copie del gene terapeutico avviene in genere grazie a dei virus, opportunamente modificati affinchè siano innocui ma ancora capaci di entrare nella cellula ospite e trasferirvi il proprio patrimonio genetico.
Per la prima volta nel mondo la terapia genica offre concrete speranze di cura per leucodistrofia metacromatica e sindrome di Wiskott-Aldrich. Due studi pubblicati oggi su Science dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano, guidati da Luigi Naldini, dimostrano che la terapia genica con vettori derivati dal virus Hiv, funziona nei confronti di gravi malattie genetiche.
Scopri di più, scarica l'approfondimento --> https://www.telethon.it/news-video/news/virus-hiv-curare-due-gravi-malattie-genetiche
Associazioni e Clinici: “Occorre usare il periodo di sospensione della decisione della Commissione Europea, disposto dalla Corte di Giustizia, per trovare una soluzione che tuteli le persone in trattamento"
E' una malattia rara e senza terapie. Coinvolti 175 piccoli pazienti
Un ponte tra pazienti, comunità scientifica e istituzioni per sensibilizzare e portare a conoscenza il complesso mondo delle Vasculiti ANCA-Associate
La XLH colpisce molti aspetti dell’organismo, con un’ampia gamma di sintomi diversi nel corso della vita, con il risultato che può essere scambiata per altri tipi di disturbi e patologie muscoloscheletriche
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